Raznolikost zdravi: PTC Therapeutics daje glas redkim boleznim

Raznolikost zdravi: PTC Therapeutics daje glas redkim boleznim

V počastitev nemškega dneva raznolikosti 2025 je PTC Therapeutics poudaril pomen raznolikosti in vključenosti v zdravstveno varstvo ljudi z redkimi boleznimi. Kristina Kempf, vodja države za Nemčijo, Avstrijo in Madžarsko pri PTC Therapeutics, poudarja, da te vrednote niso le korporativne obveznosti, ampak tudi ključne za uspeh pri razvoju inovativnih terapij. PTC Therapeutics je že več kot 25 let zavezan odkrivanju in trženju rešitev za redke bolezni.

Podjetje vidi zgodbe bolnikov kot vir navdiha, ki oblikuje nadaljnji razvoj njihovih terapij. Veliko od več kot 6000 znanih redkih bolezni, ki prizadenejo 36 milijonov državljanov EU, je pogosto težko diagnosticirati. Pot do ustrezne terapije je torej lahko dolga in kamnita. PTC želi spremeniti nevidnost teh ljudi in jim dati glas, da vključijo svoje poglede v razvojni proces.

Vloga organizacij bolnikov

Organizacije bolnikov igrajo ključno vlogo pri razvoju zdravljenja redkih bolezni. Glede na študijo IQVIA imajo te organizacije možnost občutno napredovati v procesu razvoja zdravil. Nitizinon je primer vpliva predanih organizacij bolnikov: prvotno odobren leta 2002 za zdravljenje tirozinske anemije, je bil kasneje nadalje razvit za alkaptonurijo, potem ko je predana organizacija lahko financirala novo študijo. Leta 2020 je EMA odobrila zdravljenje alkaptonurije z nitizinonom.

Vendar so izzivi veliki. Ocenjuje se, da približno polovica od 30 milijonov ljudi v Evropi z redko boleznijo ni diagnosticirana, kar krepi potrebo po tesnem sodelovanju med farmacevtskimi podjetji in organizacijami bolnikov. Leta 2022 je bilo v kliničnih preskušanjih več kot 850 zdravil za redke bolezni, vendar za 95 % teh bolezni ni odobrenih zdravil.

Trendi v farmacevtski industriji

Organizacije bolnikov zastopajo okoli 2,8 milijona bolnikov z redkimi boleznimi po vsem svetu, kar kaže na izjemno potrebo in nujnost njihovega dela. Glede na poročilo PatientView 2024 se je četrtina farmacevtskih podjetij odločila za tesnejše sodelovanje z desetimi ali več skupinami bolnikov. V tem ozadju imajo biotehnološka podjetja najboljši ugled, saj je 61 % skupin bolnikov njihovo sodelovanje ocenilo kot »odlično« ali »dobro«.

Če povzamemo, raznolikost in vključenost nista le etični normi, temveč tudi ključna dejavnika za napredek pri zdravljenju redkih bolezni. PTC Therapeutics poudarja potrebo po slišanju bolnikovih glasov za razvoj inovativnih rešitev za izboljšanje kakovosti življenja ljudi z redkimi boleznimi.

Za več informacij o tej temi lahko bralci obiščejo poročila OTS, IQVIA in PM poročilo preberi.