多样性治愈：PTC Therapeutics 为罕见疾病发出声音

多样性治愈：PTC Therapeutics 为罕见疾病发出声音

为了纪念 2025 年德国多元化日，PTC Therapeutics 强调了医疗保健中多元化和包容性对于罕见疾病患者的重要性。 PTC Therapeutics 德国、奥地利和匈牙利地区负责人 Kristina Kempf 强调，这些价值观不仅是企业义务，而且对于创新疗法开发的成功至关重要。 PTC Therapeutics 25 年来一直致力于发现罕见疾病的解决方案并将其商业化。

该公司将患者的故事视为灵感的源泉，塑造其疗法的进一步发展。影响 3,600 万欧盟公民的 6,000 多种已知罕见疾病中，许多疾病往往难以诊断。因此，获得适当治疗的道路可能是漫长而崎岖的。 PTC 希望改变这些人的隐形状态，让他们有发言权，将自己的观点纳入开发过程。

患者组织的作用

患者组织在罕见疾病治疗的开发中发挥着至关重要的作用。根据 IQVIA 的一项研究，这些组织有能力显着推进药物开发过程。尼替西酮是忠诚的患者组织影响力的一个例子：最初于 2002 年被批准用于治疗酪氨酸贫血，后来在一个忠诚的组织能够资助一项新研究后，它被进一步开发用于治疗黑酸尿症。 2020 年，EMA 批准尼替西农治疗黑酸尿症。

然而，挑战是巨大的。据估计，欧洲 3000 万罕见病患者中约有一半未被确诊，这更加强调了制药公司和患者组织之间密切合​​作的必要性。 2022年，有超过850种候选药物正在针对罕见疾病进行临床试验，但其中95%的疾病还没有获得批准的治疗方法。

制药行业的趋势

这些患者组织代表了全球约 280 万罕见病患者，这说明了他们工作的巨大需求和紧迫性。根据 2024 年 PatientView 报告，四分之一的制药公司决定与 10 个或更多患者群体建立更密切的合作。在此背景下，生物技术公司的声誉最佳，61%的患者团体将其合作评价为“优秀”或“良好”。

综上所述，多样性和包容性不仅是伦理规范，也是罕见病治疗取得进展的关键因素。 PTC Therapeutics 强调需要倾听患者的声音来开发创新解决方案，以改善罕见疾病患者的生活质量。

有关此主题的更多信息，读者可以访问报告 奥特斯, IQVIA 和 项目经理报告 读起来。