Diversitatea vindecă: PTC Therapeutics dă vocea bolilor rare

Diversitatea vindecă: PTC Therapeutics dă vocea bolilor rare

În onoarea Zilei Diversității Germane 2025, PTC Therapeutics a evidențiat importanța diversității și a incluziunii în asistența medicală pentru persoanele cu boli rare. Kristina Kempf, Country Head pentru Germania, Austria și Ungaria la PTC Therapeutics, subliniază că aceste valori nu sunt doar obligații corporative, ci și cruciale pentru succesul dezvoltării terapiilor inovatoare. PTC Therapeutics s-a angajat să descopere și să comercializeze soluții pentru boli rare de peste 25 de ani.

Compania vede poveștile pacienților ca pe o sursă de inspirație care modelează dezvoltarea ulterioară a terapiilor lor. Multe dintre cele peste 6.000 de boli rare cunoscute care afectează 36 de milioane de cetățeni ai UE sunt adesea dificil de diagnosticat. Prin urmare, calea către terapia adecvată poate fi lungă și dificilă. PTC vrea să schimbe invizibilitatea acestor oameni și să le ofere o voce pentru a-și include perspectivele în procesul de dezvoltare.

Rolul organizațiilor de pacienți

Organizațiile de pacienți joacă un rol crucial în dezvoltarea tratamentelor pentru bolile rare. Potrivit unui studiu realizat de IQVIA, aceste organizații au capacitatea de a avansa semnificativ procesul de dezvoltare a medicamentelor. Nitizinona este un exemplu de influență a organizațiilor de pacienți angajate: Aprobată inițial în 2002 pentru tratamentul anemiei tirozină, a fost ulterior dezvoltată în continuare pentru alcaptonurie, după ce o organizație angajată a putut finanța un nou studiu. În 2020, EMA a aprobat tratamentul cu nitizinonă pentru alcaptonurie.

Cu toate acestea, provocările sunt mari. Se estimează că aproximativ jumătate din cei 30 de milioane de oameni din Europa cu o boală rară sunt nediagnosticați, întărind nevoia unei colaborări strânse între companiile farmaceutice și organizațiile de pacienți. În 2022, au existat peste 850 de candidați la medicamente în studiile clinice pentru boli rare, dar nu există tratamente aprobate pentru 95% dintre aceste boli.

Tendințe în industria farmaceutică

Organizațiile de pacienți reprezintă aproximativ 2,8 milioane de pacienți cu boli rare din întreaga lume, ceea ce ilustrează nevoia și urgența enormă a muncii lor. Potrivit Raportului PatientView din 2024, un sfert dintre companiile farmaceutice au decis să intre în colaborări mai strânse cu zece sau mai multe grupuri de pacienți. În acest context, companiile de biotehnologie au cea mai bună reputație, 61% dintre grupurile de pacienți evaluând colaborarea lor ca fiind „excelentă” sau „bună”.

Pe scurt, diversitatea și incluziunea nu sunt doar norme etice, ci și factori cruciali pentru progresul în tratamentul bolilor rare. PTC Therapeutics subliniază necesitatea de a auzi vocile pacienților pentru a dezvolta soluții inovatoare pentru a îmbunătăți calitatea vieții persoanelor cu boli rare.

Pentru mai multe informații despre acest subiect, cititorii pot vizita rapoartele OTS, IQVIA şi Raport PM citeste.