Mitmekesisus ravib: PTC Therapeutics annab haruldastele haigustele hääle

Mitmekesisus ravib: PTC Therapeutics annab haruldastele haigustele hääle

2025. aasta Saksamaa mitmekesisuse päeva auks rõhutas PTC Therapeutics haruldaste haigustega inimeste tervishoius mitmekesisuse ja kaasamise tähtsust. Kristina Kempf, PTC Therapeuticsi Saksamaa, Austria ja Ungari juht, rõhutab, et need väärtused ei ole mitte ainult ettevõtte kohustused, vaid ka olulised uuenduslike ravimeetodite väljatöötamisel. PTC Therapeutics on pühendunud haruldaste haiguste lahenduste avastamisele ja turustamisele juba üle 25 aasta.

Ettevõte näeb patsientide lugusid inspiratsiooniallikana, mis kujundab nende teraapiate edasist arengut. Paljud enam kui 6000 teadaolevast haruldasest haigusest, mis mõjutavad 36 miljonit ELi kodanikku, on sageli raskesti diagnoositavad. Seetõttu võib tee sobiva ravini olla pikk ja kivine. PTC soovib muuta nende inimeste nähtamatust ja anda neile sõna, et kaasata nende vaatenurki arendusprotsessi.

Patsiendiorganisatsioonide roll

Patsiendiorganisatsioonidel on haruldaste haiguste ravimeetodite väljatöötamisel ülitähtis roll. Vastavalt IQVIA uuringule on neil organisatsioonidel võime ravimite väljatöötamise protsessi oluliselt edendada. Nitisinoon on näide pühendunud patsientide organisatsioonide mõjust: algselt kiideti see heaks 2002. aastal türosiini aneemia raviks, kuid hiljem arendati seda edasi alkaptonuuria jaoks pärast seda, kui pühendunud organisatsioon suutis rahastada uut uuringut. 2020. aastal kiitis EMA heaks alkaptonuuria ravi nitisinooniga.

Väljakutsed on aga suured. Hinnanguliselt on ligikaudu pooled 30 miljonist haruldast haigust põdevast inimesest Euroopas diagnoosimata, mis suurendab vajadust tiheda koostöö järele ravimifirmade ja patsientide organisatsioonide vahel. 2022. aastal osales haruldaste haiguste kliinilistes uuringutes üle 850 ravimikandidaadi, kuid 95% nendest haigustest puuduvad heakskiidetud ravimeetodid.

Suundumused farmaatsiatööstuses

Patsiendiorganisatsioonid esindavad maailmas umbes 2,8 miljonit haruldaste haigustega patsienti, mis näitab nende töö tohutut vajadust ja kiireloomulisust. 2024. aasta PatientView aruande kohaselt otsustas veerand ravimifirmadest teha tihedamat koostööd kümne või enama patsiendirühmaga. Selle taustal on biotehnoloogiaettevõtetel parim maine – 61% patsientide rühmadest hindas nende koostööd „suurepäraseks” või „heaks”.

Kokkuvõtteks võib öelda, et mitmekesisus ja kaasatus ei ole mitte ainult eetilised normid, vaid ka haruldaste haiguste ravi edusammude määravad tegurid. PTC Therapeutics rõhutab vajadust kuulda patsientide hääli, et töötada välja uuenduslikke lahendusi haruldaste haigustega inimeste elukvaliteedi parandamiseks.

Selle teema kohta lisateabe saamiseks võivad lugejad külastada aruandeid OTS, IQVIA ja PM aruanne loe üles.