Rozmanitost léčí: PTC Therapeutics dává vzácným onemocněním hlas

Rozmanitost léčí: PTC Therapeutics dává vzácným onemocněním hlas

Na počest německého Dne diverzity 2025 zdůraznila společnost PTC Therapeutics význam diverzity a začlenění do zdravotní péče pro lidi se vzácnými chorobami. Kristina Kempf, vedoucí země pro Německo, Rakousko a Maďarsko v PTC Therapeutics, zdůrazňuje, že tyto hodnoty nejsou jen závazky společnosti, ale jsou také klíčové pro úspěch ve vývoji inovativních terapií. Společnost PTC Therapeutics se již více než 25 let zabývá objevováním a komercializací řešení pro vzácná onemocnění.

Společnost vnímá příběhy pacientů jako zdroj inspirace, který utváří další vývoj jejich terapií. Mnoho z více než 6 000 známých vzácných onemocnění postihujících 36 milionů občanů EU je často obtížné diagnostikovat. Cesta ke vhodné terapii proto může být dlouhá a kamenitá. PTC chce změnit neviditelnost těchto lidí a dát jim možnost zahrnout své pohledy do procesu vývoje.

Role pacientských organizací

Organizace pacientů hrají klíčovou roli ve vývoji léčby vzácných onemocnění. Podle studie IQVIA mají tyto organizace schopnost výrazně posunout proces vývoje léků. Nitisinone je příkladem vlivu angažovaných pacientských organizací: Původně schválený v roce 2002 pro léčbu tyrosinové anémie, později byl dále vyvinut pro alkaptonurii poté, co angažovaná organizace byla schopna financovat novou studii. V roce 2020 EMA schválila léčbu alkaptonurie nitizinonem.

Výzvy jsou však velké. Odhaduje se, že přibližně polovina z 30 milionů lidí v Evropě se vzácným onemocněním není diagnostikována, což posiluje potřebu úzké spolupráce mezi farmaceutickými společnostmi a organizacemi pacientů. V roce 2022 bylo v klinických studiích na vzácná onemocnění více než 850 kandidátů na léky, ale pro 95 % těchto onemocnění neexistuje žádná schválená léčba.

Trendy ve farmaceutickém průmyslu

Pacientské organizace zastupují celosvětově přibližně 2,8 milionu pacientů se vzácnými onemocněními, což dokládá obrovskou potřebu a naléhavost jejich práce. Podle zprávy PatientView Report 2024 se čtvrtina farmaceutických společností rozhodla vstoupit do užší spolupráce s deseti a více skupinami pacientů. V tomto kontextu mají nejlepší pověst biotechnologické společnosti, přičemž 61 % skupin pacientů hodnotí spolupráci jako „vynikající“ nebo „dobrou“.

Stručně řečeno, diverzita a inkluze nejsou pouze etickými normami, ale také klíčovými faktory pokroku v léčbě vzácných onemocnění. Společnost PTC Therapeutics zdůrazňuje potřebu slyšet hlasy pacientů, aby bylo možné vyvinout inovativní řešení pro zlepšení kvality života lidí se vzácnými chorobami.

Pro více informací o tomto tématu mohou čtenáři navštívit zprávy OTS, IQVIA a Zpráva PM přečti si.