Разнообразието лекува: PTC Therapeutics дава глас на редките болести

Разнообразието лекува: PTC Therapeutics дава глас на редките болести

В чест на Германския ден на многообразието през 2025 г. PTC Therapeutics подчерта значението на разнообразието и включването в здравеопазването за хората с редки заболявания. Кристина Кемпф, ръководител за Германия, Австрия и Унгария в PTC Therapeutics, подчертава, че тези ценности са не само корпоративни задължения, но и решаващи за успеха в разработването на иновативни терапии. PTC Therapeutics се ангажира да открива и комерсиализира решения за редки заболявания повече от 25 години.

Компанията вижда историите на пациентите като източник на вдъхновение, който оформя по-нататъшното развитие на техните терапии. Много от над 6000 известни редки заболявания, засягащи 36 милиона граждани на ЕС, често са трудни за диагностициране. Следователно пътят до подходяща терапия може да бъде дълъг и труден. PTC иска да промени невидимостта на тези хора и да им даде глас, за да включат техните перспективи в процеса на развитие.

Ролята на пациентските организации

Пациентските организации играят решаваща роля в разработването на лечения за редки заболявания. Според проучване на IQVIA, тези организации имат способността значително да напреднат в процеса на разработване на лекарства. Нитизинон е пример за влиянието на ангажирани пациентски организации: Първоначално одобрен през 2002 г. за лечение на тирозинова анемия, по-късно беше доразработен за алкаптонурия, след като ангажирана организация успя да финансира ново проучване. През 2020 г. EMA одобри лечение с нитизинон за алкаптонурия.

Предизвикателствата обаче са големи. Изчислено е, че около половината от 30-те милиона души в Европа с рядко заболяване не са диагностицирани, което засилва необходимостта от тясно сътрудничество между фармацевтичните компании и пациентските организации. През 2022 г. имаше над 850 кандидати за лекарства в клинични изпитвания за редки заболявания, но все още няма одобрени лечения за 95% от тези заболявания.

Тенденции във фармацевтичната индустрия

Пациентските организации представляват около 2,8 милиона пациенти с редки болести по света, което илюстрира огромната нужда и неотложността на тяхната работа. Според доклада PatientView за 2024 г. една четвърт от фармацевтичните компании са решили да влязат в по-тясно сътрудничество с десет или повече групи пациенти. На този фон биотехнологичните компании имат най-добра репутация, като 61% от групите пациенти оценяват тяхното сътрудничество като „отлично“ или „добро“.

В обобщение, разнообразието и включването са не само етични норми, но и решаващи фактори за напредъка в лечението на редки заболявания. PTC Therapeutics подчертава необходимостта да се чуят гласовете на пациентите, за да се разработят иновативни решения за подобряване на качеството на живот на хората с редки заболявания.

За повече информация по тази тема читателите могат да посетят докладите OTS, IQVIA и PM доклад прочети.