بون يقدم العلاج الجيني الرائد ضد الهيموفيليا - بصيص الأمل!
بون يقدم العلاج الجيني الرائد ضد الهيموفيليا - بصيص الأمل!
Bonn, Deutschland - من عام 2025 ، يتم تقديم العلاج الجيني المبتكر لعلاج الهيموفيليا في مركز الهيموفيليا في مستشفى الجامعة بون (UKB). حصل UKB على موافقة على استخدام هذا العلاج في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الذين يمكّنون العلاج الخالي من الأدوية ويمكنهم منع النزيف بشكل فعال.
الهيموفيليا مرض ورث يتميز بعدم وجود عوامل التخثر الثامنة (الهيموفيليا أ) أو التاسع (الهيموفيليا ب). يتكون العلاج المشترك في الإدارة العادية لعوامل التخثر عن طريق الحقن. مع العلاج الجيني ، من ناحية أخرى ، يتم إدخال جين صحي في خلايا الكبد التي تنتج عدم وجود عامل تخثر. حتى الآن ، تمت الموافقة على اثنين من العلاجات الوراثية: roctavian للهيموفيليا A و Hemgenix للهيموفيليا ب.
النجاح الأول للعلاج الجيني
بالفعل في الدراسات السريرية ، تلقى اثنان من المرضى العلاج الوراثي بنجاح. تم علاج مريض مصاب بالهيموفيليا A قبل 5.5 عامًا ، بينما تلقى مريض علاجًا مع الهيموفيليا B قبل 3.5 سنوات. لم يعان كل من المرضى من النزيف منذ علاجهما ولا يتطلبان أي عوامل تخثر إضافية.
أعطت الخدمة الطبية North Rhine مركز Hemophilia UKB للاعتماد على العلاجات السخية في المستقبل. يعد المركز أحد أكبر المركز في ألمانيا ويشرف على أكثر من 1500 مريض سنويًا ، مع حوالي 4200 فحص للمرضى الخارجيين و 250 من الإقامات الداخلية في السنة.
يمكن العثور على معلومات تكميلية حول هذا الموضوع في مقال من
لمزيد من التفاصيل حول خلفية علاجات الجينات وتأثيراتها على المرضى ، راجع التقرير من قبل kabinett على الإنترنت