تقدم بون العلاج الجيني الرائد ضد الهيموفيليا – بصيص من الأمل!

تقدم بون العلاج الجيني الرائد ضد الهيموفيليا – بصيص من الأمل!

اعتبارًا من عام 2025، سيتم تقديم العلاج الجيني المبتكر لعلاج الهيموفيليا في مركز الهيموفيليا في مستشفى جامعة بون (UKB). وقد حصل بنك المملكة المتحدة على موافقة لاستخدام هذا العلاج في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا، والذي يوفر علاجًا خاليًا من الأدوية ويمكن أن يمنع النزيف بشكل فعال.

الهيموفيليا هو مرض وراثي يتميز بغياب عوامل التخثر الثامن (الهيموفيليا أ) أو التاسع (الهيموفيليا ب). يتكون العلاج المعتاد من الإدارة المنتظمة لعوامل التخثر القابلة للحقن. ولكن من خلال العلاج الجيني، يتم إدخال جين سليم إلى خلايا الكبد الذي ينتج عامل التخثر المفقود. تمت الموافقة على علاجين جينيين حتى الآن: Roctavian للهيموفيليا A وHemgenix للهيموفيليا B.

النجاحات الأولى للعلاج الجيني

وقد تلقى مريضان بالفعل العلاج الجيني بنجاح في الدراسات السريرية. تم علاج مريض مصاب بالهيموفيليا (أ) منذ 5.5 سنوات، بينما تلقى مريض الهيموفيليا (ب) العلاج قبل 3.5 سنوات. لم يتعرض كلا المريضين لأي نزيف منذ علاجهما ولا يحتاجان إلى عوامل تخثر إضافية.

منحت خدمة شمال الراين الطبية موافقة مركز UKB للهيموفيليا على إجراء علاجات جينية بشكل روتيني في المستقبل. يعد المركز واحدًا من أكبر المراكز في ألمانيا ويعتني بأكثر من 1500 مريض سنويًا، ويتم إجراء حوالي 4200 فحص للمرضى الخارجيين و250 إقامة للمرضى الداخليين سنويًا.

يمكن العثور على معلومات إضافية حول هذا الموضوع في مقال من مجلة أمراض الدم الذي يتناول مبادئ وتطورات العلاج الجيني للهيموفيليا A وB.

لمزيد من التفاصيل حول خلفية العلاجات الجينية وتأثيرها على المرضى، راجع التقرير بواسطة مجلس الوزراء على الانترنت.

- مقدم من وسائل الإعلام الغربية والشرقية