Różnorodność leczy: PTC Therapeutics zabiera głos rzadkim chorobom

Różnorodność leczy: PTC Therapeutics zabiera głos rzadkim chorobom

Z okazji Niemieckiego Dnia Różnorodności 2025 firma PTC Therapeutics podkreśliła znaczenie różnorodności i włączenia w opiece zdrowotnej osób cierpiących na rzadkie choroby. Kristina Kempf, dyrektor krajowa na Niemcy, Austrię i Węgry w PTC Therapeutics podkreśla, że ​​wartości te są nie tylko zobowiązaniami korporacyjnymi, ale także kluczowe dla osiągnięcia sukcesu w opracowywaniu innowacyjnych terapii. Od ponad 25 lat PTC Therapeutics angażuje się w odkrywanie i komercjalizację rozwiązań stosowanych w leczeniu rzadkich chorób.

Firma postrzega historie pacjentów jako źródło inspiracji, które kształtuje dalszy rozwój ich terapii. Wiele z ponad 6 000 znanych rzadkich chorób, na które cierpi 36 milionów obywateli UE, jest często trudnych do zdiagnozowania. Droga do odpowiedniej terapii może być zatem długa i wyboista. PTC chce zmienić niewidzialność tych ludzi i dać im głos, aby mogli uwzględnić swój punkt widzenia w procesie rozwoju.

Rola organizacji pacjentów

Organizacje pacjentów odgrywają kluczową rolę w opracowywaniu metod leczenia rzadkich chorób. Według badania przeprowadzonego przez IQVIA organizacje te mają możliwość znacznego przyspieszenia procesu opracowywania leków. Nityzynon jest przykładem wpływu zaangażowanych organizacji pacjentów: pierwotnie zatwierdzony w 2002 r. do leczenia niedokrwistości tyrozynowej, został później udoskonalony w leczeniu alkaptonurii, gdy zaangażowana organizacja była w stanie sfinansować nowe badanie. W 2020 r. EMA zatwierdziła leczenie nityzynonem w leczeniu alkaptonurii.

Jednakże wyzwania są ogromne. Szacuje się, że około połowa z 30 milionów osób cierpiących na rzadką chorobę w Europie pozostaje niezdiagnozowana, co zwiększa potrzebę ścisłej współpracy między firmami farmaceutycznymi a organizacjami pacjentów. W 2022 r. w badaniach klinicznych wzięło udział ponad 850 kandydatów na leki na rzadkie choroby, jednak na 95% tych chorób nie ma zatwierdzonych metod leczenia.

Trendy w branży farmaceutycznej

Organizacje pacjentów reprezentują na całym świecie około 2,8 miliona pacjentów cierpiących na rzadkie choroby, co ilustruje ogromną potrzebę i pilność ich pracy. Jak wynika z Raportu PatientView 2024, jedna czwarta firm farmaceutycznych zdecydowała się na zacieśnienie współpracy z dziesięcioma lub większą liczbą grup pacjentów. Na tym tle firmy biotechnologiczne cieszą się najlepszą reputacją, a 61% grup pacjentów ocenia ich współpracę jako „doskonałą” lub „dobrą”.

Podsumowując, różnorodność i włączenie społeczne to nie tylko normy etyczne, ale także kluczowe czynniki postępu w leczeniu chorób rzadkich. PTC Therapeutics podkreśla potrzebę wsłuchiwania się w głosy pacjentów w celu opracowania innowacyjnych rozwiązań poprawiających jakość życia osób cierpiących na choroby rzadkie.

Więcej informacji na ten temat czytelnicy mogą znaleźć w raportach OTS, IQVIA I Raport premiera zaznajomić się.