Daudzveidība dziedina: PTC Therapeutics piešķir retajām slimībām balsi

Daudzveidība dziedina: PTC Therapeutics piešķir retajām slimībām balsi

Par godu Vācijas dažādības dienai 2025, PTC Therapeutics uzsvēra daudzveidības un iekļaušanas nozīmi cilvēku ar retām slimībām veselības aprūpē. Kristīna Kempfa, PTC Therapeutics Vācijas, Austrijas un Ungārijas valsts vadītāja, uzsver, ka šīs vērtības ir ne tikai korporatīvās saistības, bet arī būtiskas panākumiem inovatīvu terapiju izstrādē. PTC Therapeutics ir apņēmies atklāt un komercializēt risinājumus retām slimībām vairāk nekā 25 gadus.

Uzņēmums pacientu stāstus uzskata par iedvesmas avotu, kas veido viņu terapijas turpmāko attīstību. Daudzas no vairāk nekā 6000 zināmajām retajām slimībām, kas skar 36 miljonus ES iedzīvotāju, bieži vien ir grūti diagnosticējamas. Tāpēc ceļš uz atbilstošu terapiju var būt garš un akmeņains. PTC vēlas mainīt šo cilvēku neredzamību un dot viņiem balsi, lai attīstības procesā iekļautu viņu perspektīvas.

Pacientu organizāciju loma

Pacientu organizācijām ir izšķiroša nozīme reto slimību ārstēšanas metožu izstrādē. Saskaņā ar IQVIA pētījumu šīm organizācijām ir iespēja ievērojami veicināt zāļu izstrādes procesu. Nitizinons ir apņēmīgu pacientu organizāciju ietekmes piemērs. Sākotnēji tas tika apstiprināts 2002. gadā tirozīna anēmijas ārstēšanai, bet vēlāk tika tālāk izstrādāts alkaptonūrijas ārstēšanai pēc tam, kad apņēmīga organizācija varēja finansēt jaunu pētījumu. 2020. gadā EMA apstiprināja alkaptonūrijas ārstēšanu ar nitizinonu.

Tomēr izaicinājumi ir lieli. Tiek lēsts, ka aptuveni puse no 30 miljoniem cilvēku Eiropā ar retu slimību netiek diagnosticēti, tādējādi pastiprinot nepieciešamību pēc ciešas sadarbības starp farmācijas uzņēmumiem un pacientu organizācijām. 2022. gadā reto slimību klīniskajos pētījumos piedalījās vairāk nekā 850 zāļu kandidātu, taču 95% šo slimību nav apstiprinātas ārstēšanas metodes.

Tendences farmācijas nozarē

Pacientu organizācijas pārstāv aptuveni 2,8 miljonus pacientu ar retām slimībām visā pasaulē, kas liecina par viņu darba milzīgo nepieciešamību un steidzamību. Saskaņā ar 2024. gada PatientView ziņojumu ceturtā daļa farmācijas uzņēmumu nolēma uzsākt ciešāku sadarbību ar desmit vai vairāk pacientu grupām. Uz šī fona biotehnoloģiju uzņēmumiem ir vislabākā reputācija, un 61% pacientu grupu savu sadarbību novērtē kā “izcilu” vai “labu”.

Rezumējot, daudzveidība un iekļaušana ir ne tikai ētikas normas, bet arī izšķiroši faktori reto slimību ārstēšanas progresam. PTC Therapeutics uzsver nepieciešamību dzirdēt pacientu balsis, lai izstrādātu inovatīvus risinājumus, lai uzlabotu dzīves kvalitāti cilvēkiem ar retām slimībām.

Lai iegūtu plašāku informāciju par šo tēmu, lasītāji var apmeklēt pārskatus OTS, IQVIA un PM ziņojums izlasi.