La diversité guérit : PTC Therapeutics donne la parole aux maladies rares

La diversité guérit : PTC Therapeutics donne la parole aux maladies rares

En l'honneur de la Journée allemande de la diversité 2025, PTC Therapeutics a souligné l'importance de la diversité et de l'inclusion dans les soins de santé pour les personnes atteintes de maladies rares. Kristina Kempf, responsable pays pour l'Allemagne, l'Autriche et la Hongrie chez PTC Therapeutics, souligne que ces valeurs ne sont pas seulement des obligations d'entreprise, mais sont également cruciales pour le succès du développement de thérapies innovantes. PTC Therapeutics s'engage depuis plus de 25 ans dans la découverte et la commercialisation de solutions pour les maladies rares.

L'entreprise considère les histoires des patients comme une source d'inspiration qui façonne le développement futur de leurs thérapies. Parmi les plus de 6 000 maladies rares connues qui touchent 36 millions de citoyens de l’UE, bon nombre sont souvent difficiles à diagnostiquer. Le chemin vers une thérapie appropriée peut donc être long et semé d’embûches. PTC souhaite changer l'invisibilité de ces personnes et leur donner une voix pour inclure leurs points de vue dans le processus de développement.

Le rôle des organisations de patients

Les organisations de patients jouent un rôle crucial dans le développement de traitements contre les maladies rares. Selon une étude réalisée par IQVIA, ces organisations ont la capacité de faire progresser de manière significative le processus de développement de médicaments. La nitisinone est un exemple de l'influence d'organisations de patients engagées : initialement approuvée en 2002 pour le traitement de l'anémie à tyrosine, elle a ensuite été développée pour l'alcaptonurie après qu'une organisation engagée ait pu financer une nouvelle étude. En 2020, l’EMA a approuvé le traitement à la nitisinone pour l’alcaptonurie.

Toutefois, les défis sont grands. On estime qu’environ la moitié des 30 millions de personnes atteintes d’une maladie rare en Europe ne sont pas diagnostiquées, ce qui renforce la nécessité d’une collaboration étroite entre les sociétés pharmaceutiques et les organisations de patients. En 2022, plus de 850 médicaments candidats étaient en cours d’essais cliniques pour des maladies rares, mais il n’existe aucun traitement approuvé pour 95 % de ces maladies.

Tendances dans l'industrie pharmaceutique

Les organisations de patients représentent environ 2,8 millions de patients atteints de maladies rares dans le monde, ce qui illustre l'énorme besoin et l'urgence de leur travail. Selon le rapport PatientView 2024, un quart des sociétés pharmaceutiques ont décidé de nouer des collaborations plus étroites avec dix groupes de patients ou plus. Dans ce contexte, les entreprises de biotechnologie jouissent de la meilleure réputation, avec 61 % des groupes de patients évaluant leur collaboration comme « excellente » ou « bonne ».

En résumé, la diversité et l’inclusion ne sont pas seulement des normes éthiques mais aussi des facteurs cruciaux de progrès dans le traitement des maladies rares. PTC Therapeutics souligne la nécessité d'entendre la voix des patients afin de développer des solutions innovantes visant à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares.

Pour plus d'informations sur ce sujet, les lecteurs peuvent consulter les rapports OTS, IQVIA et Rapport MP lire.