التنوع يشفي: علاجات PTC تمنح الأمراض النادرة صوتًا

التنوع يشفي: علاجات PTC تمنح الأمراض النادرة صوتًا

تكريمًا ليوم التنوع الألماني 2025، سلطت شركة PTC Therapeutics الضوء على أهمية التنوع والشمول في الرعاية الصحية للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة. تؤكد كريستينا كيمبف، الرئيس الإقليمي لألمانيا والنمسا والمجر في شركة PTC Therapeutics، على أن هذه القيم ليست مجرد التزامات للشركات، ولكنها أيضًا ضرورية للنجاح في تطوير علاجات مبتكرة. تلتزم شركة PTC Therapeutics باكتشاف وتسويق حلول للأمراض النادرة لأكثر من 25 عامًا.

تنظر الشركة إلى قصص المرضى كمصدر للإلهام الذي يشكل التطوير الإضافي لعلاجاتهم. وكثيراً ما يصعب تشخيص العديد من الأمراض النادرة المعروفة التي يزيد عددها عن 6000 والتي تؤثر على 36 مليون مواطن في الاتحاد الأوروبي. وبالتالي فإن الطريق إلى العلاج المناسب يمكن أن يكون طويلا وصخريا. تريد PTC تغيير عدم ظهور هؤلاء الأشخاص ومنحهم صوتًا لإدراج وجهات نظرهم في عملية التطوير.

دور منظمات المرضى

تلعب منظمات المرضى دورًا حاسمًا في تطوير علاجات الأمراض النادرة. وفقا لدراسة أجرتها IQVIA، فإن هذه المنظمات لديها القدرة على تحقيق تقدم كبير في عملية تطوير الأدوية. يعد Nitisinone مثالاً على تأثير منظمات المرضى الملتزمة: تمت الموافقة عليه أصلاً في عام 2002 لعلاج فقر الدم التيروزيني، وتم تطويره لاحقًا لعلاج الكابتونوريا بعد أن تمكنت منظمة ملتزمة من تمويل دراسة جديدة. في عام 2020، وافقت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) على علاج النيتيسينون لعلاج بيلة الكابتون.

ومع ذلك، فإن التحديات كبيرة. تشير التقديرات إلى أن حوالي نصف الأشخاص المصابين بمرض نادر في أوروبا، والذين يبلغ عددهم 30 مليون شخص، لا يتم تشخيصهم، مما يعزز الحاجة إلى التعاون الوثيق بين شركات الأدوية ومنظمات المرضى. في عام 2022، كان هناك أكثر من 850 عقارًا مرشحًا في التجارب السريرية للأمراض النادرة، ومع ذلك لا توجد علاجات معتمدة لـ 95% من هذه الأمراض.

الاتجاهات في صناعة الأدوية

وتمثل منظمات المرضى حوالي 2.8 مليون مريض يعانون من أمراض نادرة في جميع أنحاء العالم، مما يوضح الحاجة الهائلة والإلحاحية لعملهم. وفقًا لتقرير PatientView لعام 2024، قررت ربع شركات الأدوية الدخول في تعاون أوثق مع عشر مجموعات أو أكثر من المرضى. وعلى هذه الخلفية، تتمتع شركات التكنولوجيا الحيوية بأفضل سمعة، حيث صنف 61% من مجموعات المرضى تعاونهم بأنه "ممتاز" أو "جيد".

باختصار، التنوع والشمول ليسا معايير أخلاقية فحسب، بل هما أيضًا عاملان حاسمان للتقدم في علاج الأمراض النادرة. تؤكد PTC Therapeutics على الحاجة إلى سماع أصوات المرضى لتطوير حلول مبتكرة لتحسين نوعية الحياة للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة.

لمزيد من المعلومات حول هذا الموضوع، يمكن للقراء زيارة التقارير OTS, IQVIA و تقرير PM اقرأ.