Drei Todesfälle stoppen Gentherapie: Sarepta in der Krise!
Drei Todesfälle stoppen Gentherapie: Sarepta in der Krise!
Das US-Biotech-Unternehmen Sarepta Therapeutics erlebte einen schweren Rückschlag im Zusammenhang mit seiner Gentherapie gegen Muskuläre Dystrophie, als es von drei Todesfällen berichtete, die möglicherweise mit seinen Therapien in Verbindung stehen. Diese Ereignisse führten dazu, dass die FDA klinische Studien zur Gentherapie von Sarepta für Gliedergürteldystrophie (LGMD) aussetzte, wie [vienna.at] berichtet. Aufgrund neuer Sicherheitsbedenken entschloss sich die FDA dazu, den Status der AAVrh74-Vektor-Technologie von Sarepta als „Plattformtechnologie“ zu entziehen.
Die betroffenen Todesfälle stellen eine alarmierende Entwicklung dar. Der letzte Fall, der gemeldet wurde, betraf einen 51-jährigen Mann mit LGMD, der während einer Phase-I-Studie mit dem Produkt SRP-9004 an akutem Leberversagen verstarb. Zuvor waren im März und im Juni 2025 zwei DMD-Patienten gestorben, ebenfalls an akuten Leberversagen, was Fragen zu der Sicherheit der Gentherapien aufwirft.
Todesfälle und Sicherheitsbedenken
Die dreifachen Todesfälle haben die Diskussion um die Sicherheit von Gentherapien neu entfacht. Das Unternehmen hatte zunächst abgelehnt, die Therapie vom Markt zu nehmen, entschied sich jedoch später für einen Lieferstopp. Diese Entscheidung geschah in einem Kontext, in dem die Gentherapien als potenziell revolutionär bei vererbbaren Erkrankungen gelten, wie [aerztezeitung.de] betont. Es bestehen Bedenken bezüglich der möglichen Risiken für die Patienten, die an diesen Therapien teilnehmen.
Die Gentherapie Elevidys, die im Jahr 2023 von der FDA beschleunigt genehmigt wurde, zielt darauf ab, die Ursachen für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) durch die Produktion einer verkürzten Version des Dystrophin-Proteins zu behandeln. Bei einem Patienten, der eine Infusion mit Elevidys erhielt und später verstarb, trat eine akute Leberverletzung auf – ein bekanntes Risiko, das jedoch in dem Ausmaß nicht zuvor beobachtet worden war. Sarepta kündigte an, die Verschreibungsinformationen für Elevidys entsprechend zu aktualisieren, wie [apnews.com] berichtet.
Marktsituation und Zukunft der Therapien
Sarepta hat in der Vergangenheit bereits mehrere Auszeichnungen für seine Therapie erhalten, darunter auch die erste Gentherapie zur kausalen Behandlung von DMD, die unter dem Namen Elevidys vermarktet wird. Diese Therapie ist in den USA für pädiatrische Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens zugelassen. Der Preis für eine einmalige Infusion beträgt 3,2 Millionen Dollar. Trotz dieser hohen Investitionen bleibt die Wirksamkeit der Therapien ein strittiges Thema, und bisher wurden keine der anderen Gentherapien für Duchenne als effektiv bestätigt, während Studien für die volle FDA-Zulassung noch im Gange sind.
In Europa hat Sarepta bisher keine Zulassung für die Duchenne-Gentherapie erhalten. Der Konzern Roche hat jedoch einen Antrag bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) für die Marktzulassung von Elevidys eingereicht. Aufgrund der aktuellen Entwicklungen sieht sich Sarepta nun dazu gezwungen, die Stellenausgaben zu erhöhen und plant, etwa 500 seiner Mitarbeiter zu entlassen, um jährlich 400 Millionen US-Dollar einzusparen.