Premiers bébés avec du matériel génétique issu de trois parents : espoir de maladies héréditaires graves !

Premiers bébés avec du matériel génétique issu de trois parents : espoir de maladies héréditaires graves !

Des enfants possédant le matériel génétique de trois personnes sont récemment nés pour la première fois en Grande-Bretagne. Ces quatre filles et quatre garçons sont les premiers à naître grâce à une thérapie innovante de remplacement mitochondrial (IRM), qui vise à prévenir de graves maladies génétiques. Les interventions ont été réalisées en collaboration entre des équipes de recherche de l'Université de Newcastle (Royaume-Uni) et de l'Université Monash (Australie). La procédure, qui est une forme spéciale d'insémination artificielle (FIV), remplace l'ADN mitochondrial défectueux (ADNmt) de la mère par l'ADNmt sain d'un donneur.

Une préoccupation centrale de l’IRM est d’éviter la transmission de mutations de l’ADNmt susceptibles de provoquer des maladies graves. Les mutations de l’ADN mitochondrial sont responsables de divers problèmes de santé, notamment au niveau des organes énergivores comme le muscle cardiaque ou le cerveau. Ces maladies peuvent affecter presque tous les tissus du corps, ce qui rend leur traitement et leur diagnostic particulièrement difficiles. Selon Ärzteblatt, les maladies mitochondriales primaires sont des dysfonctionnements génétiquement déterminés qui peuvent entraîner des problèmes de santé importants.

Premiers succès de la thérapie

Jusqu’à présent, le développement de cinq des huit enfants s’est déroulé sans particularité. Cependant, des anomalies mineures de santé ont été constatées chez trois enfants, mais celles-ci n’étaient pas liées à l’IRM. Dans un communiqué de presse de l'Université de Newcastle, les parents ont exprimé leur gratitude et leur joie face aux bébés en bonne santé, nés sans risque de maladies héréditaires graves. Cependant, les recherches sur ces avancées fascinantes sont en cours. Des études à long terme sont nécessaires pour exclure d'éventuels effets ultérieurs sur la santé et le développement des enfants.

Depuis que le Royaume-Uni a créé une base légale pour l'utilisation de l'IRM en 2015, 35 approbations ont été accordées pour cette méthode. L'aîné des enfants nés a déjà plus de deux ans. Cependant, les critiques de cette technique soulèvent des préoccupations éthiques, citant l’incertitude quant aux effets à long terme et les questions juridiques complexes entourant le don d’ovules et les donneurs de mitochondries.

Le cadre juridique et les préoccupations éthiques

En Allemagne, le don d’ovules est interdit en vertu de la loi sur la protection des embryons, ce qui complique le paysage juridique. Süddeutsche rend également compte de discussions éthiques dans lesquelles scientifiques et éthiciens mettent en garde contre la nécessité de considérer le donneur comme un troisième parent. Ces perspectives mettent en lumière les défis moraux et juridiques complexes posés par l’introduction de telles thérapies.

L’espoir d’une utilisation plus large de l’IRM est d’aider un nombre important de parents dont les enfants sont atteints de maladies mitochondriales. On estime qu’environ un enfant sur 5 000 dans le monde pourrait naître avec des mutations pathologiques de l’ADN mitochondrial. Cela constitue un grand espoir pour de nombreuses familles touchées, mais il est également essentiel que les recherches futures étudient davantage la sécurité et l'efficacité de ces thérapies.