Am 10. Februar 2026 meldet der Wiener Gesundheitsverbund, dass eine innovative Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie B erfolgreich etabliert wurde. An diesem Programm, das am Universitätsklinikum AKH Wien durchgeführt wird, besteht die Hoffnung, dass betroffene Patient*innen mit den fortschrittlichen Therapien von einer signifikanten Verbesserung ihrer Lebensqualität profitieren. Ermutigende Berichte von behandelnden Patient*innen, die seit ihrer Therapie keine Blutungen mehr hatten, untermauern diese positive Entwicklung.

Die Gentherapie zielt darauf ab, den fehlenden Gerinnungsfaktor IX, dessen genetischer Defekt die Erkrankung verursacht, dauerhaft zu ersetzen. Der medizinische Direktor des Wiener Gesundheitsverbunds, Michael Binder, hebt hervor, dass mit einer einmaligen Gabe der Therapie möglicherweise auf die bisher erforderlichen, lebenslangen Alternativtherapien verzichtet werden kann.

Erfolge in der Behandlung

Der bisherige Einsatz der Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse. Im Jahr 2024 wurde die Therapie erstmals am AKH Wien angeboten und bisher wurden dort drei Patient*innen behandelt. Ein Jahr nach der Therapie ist das Therapieansprechen der behandelten Patient*innen sehr gut: In allen Fällen konnte auf eine laufende Faktor-Substitutionstherapie verzichtet werden. Laut aktuellen Studiendaten benötigen 93 Prozent der behandelten Patient*innen keine weitere Substitutionstherapie mehr.

Zur genannten Erkrankung Hämophilie B ist festzustellen, dass es sich um eine seltene, angeborene Blutgerinnungsstörung handelt. Sie wird überwiegend bei Männern diagnostiziert und kann zu schweren, lebensbedrohlichen Blutungen führen. Bisherige Behandlungsmethoden sahen vor, den fehlenden Gerinnungsfaktor in regelmäßigen Abständen zu substituieren – eine belastende und langfristige Therapieform.

Über die neue Therapie in Deutschland

Unterdessen hat auch die Medizinische Hochschule Hannover (MHH) in Deutschland bemerkenswerte Fortschritte gemacht. Dort wurde Marvin M. als erster Patient mit Hämophilie B behandelt, und zwar mit einer ähnlichen Gentherapie. Die Therapie, die am 30. Juni 2023 durchgeführt wurde, verwendet ein modifiziertes adeno-assoziiertes Virus, um ein gesundes Gen für Faktor IX in die Zellen einzuführen. Marvin M. berichtet, dass er nach der Therapie seine Spritzenbehandlung einstellen konnte, und seine Gerinnungsaktivität beträgt nun stabile 30 Prozent.

Marvin M. hatte in der Vergangenheit mit gesundheitlichen Problemen zu kämpfen, darunter eine Gehirnblutung im Säuglingsalter. Die Gentherapie hat ihm nicht nur eine erhebliche Verbesserung seiner Lebensqualität ermöglicht, sondern ihm auch die Möglichkeit gegeben, Sport zu treiben und zu reisen. Professor Tiede, der die Therapie leitete, äußert sich optimistisch über die langfristige Stabilität seines Gesundheitszustands.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass sowohl in Wien als auch in Deutschland bedeutende Erfolge bei der Anwendung von Gentherapien zur Behandlung von Hämophilie B erzielt werden. Die Entwicklungen sind vielversprechend, auch wenn die Gentherapie als vielversprechende, aber nicht für jeden Patient geeignete Methode gilt. Wichte Fortschritte in Forschung und Therapie könnten bald die Lebensqualität vieler Betroffener entscheidend verbessern.

Für weitere Informationen zu den Entwicklungen in Wien besuchen Sie bitte wien.gv.at sowie die Berichterstattung über Marvin M. in Deutschland unter mhh.de und medwiss.de.