Vielfalt heilt: PTC Therapeutics gibt Seltenen Krankheiten eine Stimme

Deutschland - In Anbetracht des Deutschen Diversity-Tags 2025 hat PTC Therapeutics die Bedeutung von Vielfalt und Inklusion für die Gesundheitsversorgung von Menschen mit seltenen Krankheiten hervorgehoben. Kristina Kempf, Country Head für Deutschland, Österreich und Ungarn bei PTC Therapeutics, betont, dass diese Werte nicht nur unternehmerische Verpflichtungen sind, sondern auch entscheidend für den Erfolg in der Entwicklung innovativer Therapien. PTC Therapeutics engagiert sich seit über 25 Jahren in der Erforschung und Vermarktung von Lösungen für seltene Erkrankungen.

Das Unternehmen sieht die Geschichten von Patientinnen und Patienten als Inspirationsquelle, die die Weiterentwicklung ihrer Therapien prägen. Viele der über 6000 bekannten seltenen Erkrankungen, von denen 36 Millionen EU-Bürger betroffen sind, sind oft schwer zu diagnostizieren. Der Weg zu einer entsprechenden Therapie kann somit lang und steinig sein. PTC möchte die Unsichtbarkeit dieser Menschen verändern und ihnen eine Stimme geben, um ihre Perspektiven in den Entwicklungsprozess einzubeziehen.

Die Rolle der Patientenorganisationen

Patientenorganisationen spielen eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten. Laut einer Studie von IQVIA sind diese Organisationen in der Lage, den Medikamentenentwicklungsprozess entscheidend voranzutreiben. So ist Nitisinon ein Beispiel für den Einfluss von engagierten Patientenorganisationen: Ursprünglich 2002 zur Behandlung der Tyrosinanämie zugelassen, wurde es später für Alkaptonurie weiterentwickelt, nachdem eine engagierte Organisation eine neue Studie finanzieren konnte. 2020 genehmigte die EMA die Nitisinon-Behandlung für Alkaptonurie.

Die Herausforderungen sind jedoch groß. Schätzungen zufolge hat etwa die Hälfte der 30 Millionen Menschen in Europa mit einer Seltenen Erkrankung keine Diagnose, was den Bedarf an enger Zusammenarbeit zwischen Pharmaunternehmen und Patientenorganisationen erneut unterstreicht. Im Jahr 2022 waren über 850 Wirkstoffkandidaten in klinischer Prüfung für seltene Erkrankungen, dennoch gibt es für 95% dieser Krankheiten keine zugelassenen Behandlungen.

Trends in der Pharmaindustrie

Die Patientenorganisationen vertreten weltweit etwa 2,8 Millionen Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen, was den enormen Bedarf und die Dringlichkeit ihrer Arbeit verdeutlicht. Laut dem PatientView Report von 2024 entschied sich ein Viertel der Pharmaunternehmen, engere Kooperationen mit zehn oder mehr Patientengruppen einzugehen. Vor diesem Hintergrund haben Biotechnologieunternehmen den besten Ruf, wobei 61% der Patientengruppen ihre Zusammenarbeit als „ausgezeichnet“ oder „gut“ bewerten.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass Vielfalt und Inklusion nicht nur ethische Normen, sondern auch entscheidende Faktoren für den Fortschritt in der Therapie seltener Erkrankungen darstellen. PTC Therapeutics betont die Notwendigkeit, die Stimmen von Patientinnen und Patienten zu hören, um innovative Lösungen zu entwickeln und damit die Lebensqualität für Menschen mit seltenen Krankheiten zu verbessern.

Für weitere Informationen zu diesem Thema können die Leser die Berichte auf OTS, IQVIA und PM-Report nachlesen.