多样性愈合：PTC治疗学使稀有疾病发出声音
多样性愈合：PTC治疗学使稀有疾病发出声音
鉴于德国多样性TAG 2025，PTC Therapeutics强调了多样性和纳入稀有疾病患者的医疗保健的重要性。 PTC Therapeutics的德国，奥地利和匈牙利的国家负责人克里斯蒂娜·肯普夫（Kristina Kempf）强调，这些价值不仅是企业家义务，而且对于在创新疗法发展方面的成功中也至关重要。 PTC Therapeutics已参与了25年以上的稀有疾病研究和营销解决方案。公司将患者的故事视为塑造其疗法进一步发展的灵感来源。在6,000多种已知罕见疾病中，许多欧盟公民受到影响，其中许多疾病通常很难诊断。相应疗法的途径可能是长而石的。 PTC希望改变这些人的隐形性，并给他们一个声音，使他们的观点参与发展过程。
患者组织的作用
患者组织在稀有疾病的疗法发展中起着至关重要的作用。根据IQVIA的一项研究，这些组织能够果断地促进药物开发过程。 Nitisinon是忠实患者组织的影响的一个例子：最初在2002年批准用于治疗酪氨酸贫血的治疗，后来在一个坚定的组织能够为一项新的研究融资后，为Alkaptonuria进一步开发了它。 2020年，EMA批准了Nitisinon的烯烃治疗方法。
挑战很大。据估计，欧洲3000万人中约有一半没有诊断出罕见的疾病，这再次强调了制药公司和患者组织之间密切合作的必要性。在2022年，有850多名活性成分的候选者正在接受稀有疾病的临床测试，但对于这些疾病中的95％尚无批准的治疗方法。
制药行业的趋势
全世界的患者组织代表约280万患有罕见疾病的患者，这需要巨大的需求，并说明了他们工作的紧迫性。根据2024年的患者观察报告，四分之一的制药公司决定与十个或更多患者组进行更紧密的合作。在这种背景下，生物技术公司拥有最佳的声誉，因此61％的患者群体评估其合作是“出色”或“良好”。
总而言之，可以说，多样性和包容不仅代表道德规范，而且代表了稀有疾病治疗进展的决定性因素。 PTC Therapeutics强调有必要听取患者的投票，以开发创新的解决方案，从而改善罕见疾病患者的生活质量。有关此主题的更多信息，读者可以在 iqvia “ https://pm-report.de/firmen/2024/patientview-report-pharma-ranking-bei-selten-kinste.html”>阅读PM-Report
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| Ort | Deutschland |
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