Mångfald läkningar: PTC -terapeutik ger sällsynta sjukdomar en röst
Mångfald läkningar: PTC -terapeutik ger sällsynta sjukdomar en röst
Med tanke på den tyska mångfalden TAG 2025 betonade PTC Therapeutics vikten av mångfald och inkludering för hälsovård för människor med sällsynta sjukdomar. Kristina Kempf, landschef för Tyskland, Österrike och Ungern vid PTC Therapeutics, betonar att dessa värden inte bara är entreprenörsförpliktelser, utan också avgörande för framgång i utvecklingen av innovativa terapier. PTC Therapeutics har varit involverad i att undersöka och marknadsföringslösningar för sällsynta sjukdomar i över 25 år.Företaget ser berättelserna om patienter som en inspirationskälla som formar den vidare utvecklingen av deras terapier. Många av de mer än 6 000 kända sällsynta sjukdomarna, varav 36 miljoner EU -medborgare påverkas, är ofta svåra att diagnostisera. Vägen till motsvarande terapi kan vara lång och stenig. PTC skulle vilja ändra dessa människors osynlighet och ge dem en röst för att involvera sina perspektiv i utvecklingsprocessen.
Patientorganisationens roll
Patientorganisationer spelar en avgörande roll i utvecklingen av terapier för sällsynta sjukdomar. Enligt en studie av IQVIA kan dessa organisationer avgörande främja läkemedelsutvecklingsprocessen. Nitisinon är ett exempel på påverkan från engagerade patientorganisationer: ursprungligen godkänd för behandling av tyrosinanemi 2002, den utvecklades senare för Alkaptonuria efter att en engagerad organisation kunde finansiera en ny studie. År 2020 godkände EMA Nitisinon -behandlingen för Alkaptonuria.
Utmaningarna är stora. Det uppskattas att cirka hälften av de 30 miljoner människorna i Europa inte har någon diagnos med en sällsynt sjukdom, som återigen understryker behovet av ett nära samarbete mellan läkemedelsföretag och patientorganisationer. År 2022 var över 850 kandidater för aktiva ingredienser i ett kliniskt test för sällsynta sjukdomar, men det finns inga godkända behandlingar för 95% av dessa sjukdomar.
trender inom läkemedelsindustrin
Patientorganisationerna över hela världen representerar cirka 2,8 miljoner patienter med sällsynta sjukdomar, vilket kräver enorma behov och illustrerar brådskan i deras arbete. Enligt PatientView -rapporten från 2024 beslutade en fjärdedel av läkemedelsföretagen att ingå ett närmare samarbete med tio eller fler patientgrupper. Mot denna bakgrund har bioteknikföretag det bästa rykte, varigenom 61% av patientgrupper bedömer sitt samarbete som "utmärkt" eller "bra".
Sammanfattningsvis kan man säga att mångfald och inkludering inte bara representerar etiska normer, utan också avgörande faktorer för framsteg i terapi av sällsynta sjukdomar. PTC Therapeutics betonar behovet av att höra patienternas röster för att utveckla innovativa lösningar och därmed förbättra livskvaliteten för människor med sällsynta sjukdomar.För mer information om detta ämne kan läsarna rapportera rapporterna om iqvia och Läs PM-REPORT
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)