Raznolikost zdravi: PTC Therapeutics daje redkim boleznim glas

Raznolikost zdravi: PTC Therapeutics daje redkim boleznim glas

Podjetje zgodbe bolnikov vidi kot vir navdiha, ki oblikuje nadaljnji razvoj njihovih terapij. Veliko od več kot 6000 znanih redkih bolezni, od katerih je prizadetih 36 milijonov državljanov EU, je pogosto težko diagnosticirati. Pot do ustrezne terapije je lahko dolga in kamnita. PTC bi rad spremenil nevidnost teh ljudi in jim dal glas, da bi vključil svoje perspektive v razvojni proces.

Vloga bolnikovih organizacij

Bolniške organizacije igrajo ključno vlogo pri razvoju terapij za redke bolezni. Glede na raziskavo IQVIA lahko te organizacije odločno spodbujajo proces razvoja zdravil. NitisInon je primer vpliva zavzetih bolnikovih organizacij: prvotno odobreno za zdravljenje tirozinske anemije leta 2002, pozneje pa je bil za Alkaptonuria še razvit, potem ko je predana organizacija lahko financirala novo študijo. Leta 2020 je EMA odobrila zdravljenje z Nitisinonom za alkaptonurijo.

Izzivi so odlični. Ocenjujejo, da približno polovica od 30 milijonov ljudi v Evropi nima diagnoze z redko boleznijo, kar ponovno poudarja potrebo po tesnem sodelovanju med farmacevtskimi podjetji in bolniškimi organizacijami. Leta 2022 je bilo več kot 850 kandidatov za aktivne sestavine v kliničnem testu za redke bolezni, vendar za 95% teh bolezni ni odobrenih zdravljenj.

trendi v farmacevtski industriji

Bolniške organizacije po vsem svetu predstavljajo približno 2,8 milijona bolnikov z redkimi boleznimi, kar zahteva ogromne potrebe in ponazarja nujnost njihovega dela. Glede na poročilo pacientov iz leta 2024 se je četrtina farmacevtskih družb odločila, da bo sodelovala v tesnejšem sodelovanju z desetimi ali več skupinami pacientov. Glede na to imajo biotehnološka podjetja najboljši ugled, pri čemer 61% skupin bolnikov oceni njihovo sodelovanje kot "odlično" ali "dobro".

For more information on this topic, readers can report the reports on OTS , iqvia in Preberi pm-report