Diverzita uzdravuje: PTC Therapeutics poskytuje zriedkavé choroby hlas
Diverzita uzdravuje: PTC Therapeutics poskytuje zriedkavé choroby hlas
Vzhľadom na nemeckú značku diverzity 2025, PTC Therapeutics zdôraznili význam rozmanitosti a začlenenia pre zdravotnú starostlivosť pre ľudí so zriedkavými chorobami. Kristina Kempf, vedúca krajiny pre Nemecko, Rakúsko a Maďarsko v PTC Therapeutics, zdôrazňuje, že tieto hodnoty nie sú iba podnikateľskými povinnosťami, ale sú tiež rozhodujúce pre úspech pri rozvoji inovatívnych terapií. PTC Therapeutics sa podieľa na výskume a marketingu riešení zriedkavých chorôb už viac ako 25 rokov.Spoločnosť vidí príbehy pacientov ako zdroj inšpirácie, ktorá formuje ďalší rozvoj ich terapií. Mnoho z viac ako 6 000 známych zriedkavých chorôb, z ktorých je postihnutých 36 miliónov občanov EÚ, je často ťažké diagnostikovať. Cesta k zodpovedajúcej terapii môže byť dlhá a kamenná. PTC by chcela zmeniť neviditeľnosť týchto ľudí a dať im hlas, aby zapojili svoje perspektívy do procesu rozvoja.
Úloha organizácií pacientov
Organizácie pacientov zohrávajú rozhodujúcu úlohu pri vývoji terapií zriedkavých chorôb. Podľa štúdie IQVIA sú tieto organizácie schopné rozhodne podporovať proces rozvoja liekov. Nitisinon je príkladom vplyvu angažovaných pacientových organizácií: pôvodne schválené na liečbu tyrozínovej anémie v roku 2002, neskôr sa pre Alkaptonúriu ďalej vyvinula po tom, čo bola spáchaná organizácia schopná financovať novú štúdiu. V roku 2020 EMA schválila Nitisinonovu liečbu alkaptonúrií.
Výzvy sú skvelé. Odhaduje sa, že približne polovica z 30 miliónov ľudí v Európe nemá diagnózu so zriedkavými chorobami, čo opäť zdôrazňuje potrebu úzkej spolupráce medzi farmaceutickými spoločnosťami a pacientmi. V roku 2022 bolo viac ako 850 kandidátov na účinné látky v klinickom teste na zriedkavé choroby, ale pre 95% týchto chorôb neexistuje schválená liečba.
Trendy vo farmaceutickom priemysle
Organizácie pacientov na celom svete predstavujú okolo 2,8 milióna pacientov so zriedkavými chorobami, čo si vyžaduje obrovské potreby a ilustruje naliehavosť ich práce. Podľa správy o pacientovi z roku 2024 sa štvrtina farmaceutických spoločností rozhodla uzavrieť užšiu spoluprácu s desiatimi alebo viacerými skupinami pacientov. Na tomto pozadí majú biotechnologické spoločnosti najlepšiu povesť, pričom 61% skupín pacientov hodnotí svoju spoluprácu ako „vynikajúcu“ alebo „dobrú“.
V súhrne sa dá povedať, že rozmanitosť a začlenenie predstavujú nielen etické normy, ale aj rozhodujúce faktory pokroku v liečbe zriedkavých chorôb. PTC Therapeutics zdôrazňuje potrebu vypočuť si hlasy pacientov s cieľom rozvíjať inovatívne riešenia, a tak zlepšiť kvalitu života ľudí so zriedkavými chorobami.For more information on this topic, readers can report the reports on OTS , iqvia a Prečítajte si PM-report
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)