Cura da diversidade: a PTC Therapeutics dá uma voz a doenças raras
Cura da diversidade: a PTC Therapeutics dá uma voz a doenças raras
Em vista da tag de diversidade alemã 2025, a PTC Therapeutics enfatizou a importância da diversidade e inclusão para os cuidados de saúde para pessoas com doenças raras. Kristina Kempf, chefe do país para a Alemanha, Áustria e Hungria na PTC Therapeutics, enfatiza que esses valores não são apenas obrigações empresariais, mas também cruciais para o sucesso no desenvolvimento de terapias inovadoras. A PTC Therapeutics está envolvida na pesquisa e marketing soluções para doenças raras há mais de 25 anos.A empresa vê as histórias de pacientes como uma fonte de inspiração que moldam o desenvolvimento adicional de suas terapias. Muitas das mais de 6.000 doenças raras conhecidas, das quais 36 milhões de cidadãos da UE são afetados, geralmente são difíceis de diagnosticar. O caminho para a terapia correspondente pode ser longa e pedregosa. A PTC gostaria de mudar a invisibilidade dessas pessoas e dar uma voz para envolver suas perspectivas no processo de desenvolvimento.
O papel das organizações de pacientes
As organizações de pacientes desempenham um papel crucial no desenvolvimento de terapias para doenças raras. De acordo com um estudo da IQVIA, essas organizações são capazes de promover decisivamente o processo de desenvolvimento de medicamentos. Nitisinon é um exemplo da influência de organizações de pacientes comprometidos: originalmente aprovados para o tratamento da anemia da tirosina em 2002, mais tarde foi desenvolvido para a Alkaptonuria depois que uma organização comprometida foi capaz de financiar um novo estudo. Em 2020, a EMA aprovou o tratamento de nitisinon para a Alkaptonuria.
Os desafios são ótimos. Estima -se que cerca de metade dos 30 milhões de pessoas na Europa não tenha diagnóstico com uma doença rara, o que sublinha novamente a necessidade de estreita cooperação entre empresas farmacêuticas e organizações de pacientes. Em 2022, mais de 850 candidatos a ingredientes ativos estavam em um teste clínico para doenças raras, mas não há tratamentos aprovados para 95% dessas doenças.
Tendências na indústria farmacêutica
As organizações de pacientes em todo o mundo representam cerca de 2,8 milhões de pacientes com doenças raras, o que requer enormes necessidades e ilustra a urgência de seu trabalho. De acordo com o Relatório do Patientview de 2024, um quarto das empresas farmacêuticas decidiu entrar em uma cooperação mais detalhada com dez ou mais grupos de pacientes. Nesse contexto, as empresas de biotecnologia têm a melhor reputação, pela qual 61% dos grupos de pacientes avaliam sua cooperação como "excelente" ou "boa".
Em resumo, pode -se dizer que a diversidade e a inclusão não apenas representam normas éticas, mas também fatores decisivos para o progresso na terapia de doenças raras. A PTC Therapeutics enfatiza a necessidade de ouvir os votos dos pacientes para desenvolver soluções inovadoras e, assim, melhorar a qualidade de vida de pessoas com doenças raras.For more information on this topic, readers can report the reports on OTS , iqvia e leia pm-report
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)