Różnorodność leczy: PTC Therapeutics daje rzadkie choroby głos
Różnorodność leczy: PTC Therapeutics daje rzadkie choroby głos
W świetle niemieckiej różnorodności Tag 2025, PTC Therapeutics podkreśliła znaczenie różnorodności i włączenia do opieki zdrowotnej dla osób z rzadkimi chorobami. Kristina Kempf, naczelność Country w Niemczech, Austrii i Węgrzech w PTC Therapeutics, podkreśla, że wartości te są nie tylko zobowiązaniami przedsiębiorczymi, ale także kluczowymi dla sukcesu w rozwoju innowacyjnych terapii. Od ponad 25 lat PTC Therapeutics jest zaangażowany w badania i marketing rozwiązań w zakresie rzadkich chorób.Firma postrzega historie pacjentów jako źródło inspiracji, które kształtują dalszy rozwój ich terapii. Wiele z ponad 6000 znanych rzadkich chorób, z których dotyczy 36 milionów obywateli UE, jest często trudnych do zdiagnozowania. Ścieżka do odpowiedniej terapii może być długa i kamienna. PTC chciałby zmienić niewidzialność tych ludzi i dać im głos, aby zaangażować ich perspektywy w proces rozwoju.
Rola organizacji pacjentów
Organizacje pacjentów odgrywają kluczową rolę w opracowywaniu terapii rzadkich chorób. Według badań przeprowadzonych przez IQVIA organizacje te są w stanie zdecydowanie promować proces rozwoju leków. Nitisinon jest przykładem wpływu zaangażowanych organizacji pacjentów: pierwotnie zatwierdzony do leczenia niedokrwistości tyrozynowej w 2002 r., Później został opracowany dla Alkaptonurii po tym, jak zaangażowana organizacja była w stanie sfinansować nowe badanie. W 2020 r. EMA zatwierdziła leczenie Nitisinon dla Alkaptonurii.Wyzwania są świetne. Szacuje się, że około połowa z 30 milionów ludzi w Europie nie ma diagnozy z rzadką chorobą, co ponownie podkreśla potrzebę ścisłej współpracy między firmami farmaceutycznymi a organizacjami pacjentów. W 2022 r. Ponad 850 kandydatów na składniki aktywne było w teście klinicznym na rzadkie choroby, ale nie ma zatwierdzonych metod leczenia dla 95% tych chorób.
Trendy w branży farmaceutycznej
Organizacje pacjentów na całym świecie reprezentują około 2,8 miliona pacjentów z rzadkimi chorobami, co wymaga ogromnych potrzeb i ilustruje pilność ich pracy. Według raportu Patientview z 2024 r. Jedna czwarta firm farmaceutycznych postanowiła rozpocząć bliższą współpracę z dziesięcioma lub więcej grupami pacjentów. Na tym tle firmy biotechnologiczne mają najlepszą reputację, w której 61% grup pacjentów ocenia ich współpracę jako „doskonałe” lub „dobre”.
Podsumowując, można powiedzieć, że różnorodność i integracja reprezentują nie tylko normy etyczne, ale także decydujące czynniki postępu w terapii rzadkich chorób. PTC Therapeutics podkreśla potrzebę wysłuchania głosów pacjentów w celu opracowania innowacyjnych rozwiązań, a tym samym poprawy jakości życia osób z rzadkimi chorobami.Aby uzyskać więcej informacji na ten temat, czytelnicy mogą zgłaszać raporty na temat Iqvia i przeczytaj pm-report
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)