Mangfold leges: PTC terapeutika gir sjeldne sykdommer en stemme
Mangfold leges: PTC terapeutika gir sjeldne sykdommer en stemme
Med tanke på det tyske mangfoldstaget 2025, understreket PTC -terapeutika viktigheten av mangfold og inkludering for helsehjelp for personer med sjeldne sykdommer. Kristina Kempf, landssjef for Tyskland, Østerrike og Ungarn ved PTC Therapeutics, understreker at disse verdiene ikke bare er gründerforpliktelser, men også avgjørende for å lykkes i utviklingen av innovative terapier. PTC Therapeutics har vært involvert i forskning og markedsføringsløsninger for sjeldne sykdommer i over 25 år.Selskapet ser historiene til pasienter som en inspirasjonskilde som former den videre utviklingen av deres terapier. Mange av de mer enn 6000 kjente sjeldne sykdommene, hvorav 36 millioner EU -borgere er berørt, er ofte vanskelige å diagnostisere. Veien til tilsvarende terapi kan være lang og steinete. PTC vil gjerne endre usynligheten til disse menneskene og gi dem en stemme for å involvere deres perspektiver i utviklingsprosessen.
Pasientorganisasjoners rolle
Pasientorganisasjoner spiller en avgjørende rolle i utviklingen av terapier for sjeldne sykdommer. I følge en studie fra IQVIA, er disse organisasjonene i stand til å avgjøre medisineringsutviklingsprosessen avgjørende. Nitisinon er et eksempel på påvirkning fra engasjerte pasientorganisasjoner: Opprinnelig godkjent for behandling av tyrosinanemi i 2002, ble den senere videreutviklet for Alkaptonuria etter at en engasjert organisasjon var i stand til å finansiere en ny studie. I 2020 godkjente EMA Nitisinon -behandlingen for Alkaptonuria.
Utfordringene er store. Det anslås at omtrent halvparten av de 30 millioner menneskene i Europa ikke har noen diagnose med en sjelden sykdom, som igjen understreker behovet for nært samarbeid mellom farmasøytiske selskaper og pasientorganisasjoner. I 2022 var over 850 kandidater for aktive ingredienser i en klinisk test for sjeldne sykdommer, men det er ingen godkjente behandlinger for 95% av disse sykdommene.
trender i legemiddelindustrien
Pasientorganisasjonene over hele verden representerer rundt 2,8 millioner pasienter med sjeldne sykdommer, noe som krever enorme behov og illustrerer presset i arbeidet deres. I følge PatientView -rapporten fra 2024 bestemte en fjerdedel av legemiddelfirmaene seg for å inngå tettere samarbeid med ti eller flere pasientgrupper. På denne bakgrunn har bioteknologiselskaper det beste rykte, der 61% av pasientgruppene vurderer samarbeidet som "utmerket" eller "bra".
Oppsummert kan det sies at mangfold og inkludering ikke bare representerer etiske normer, men også avgjørende faktorer for fremgang i terapi av sjeldne sykdommer. PTC Therapeutics understreker behovet for å høre stemmer fra pasienter til å utvikle innovative løsninger og dermed forbedre livskvaliteten for mennesker med sjeldne sykdommer.For more information on this topic, readers can report the reports on OTS , iqvia og Les PM-Report
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)