Diversiteit geneest: PTC Therapeutics geeft zeldzame ziekten een stem
Diversiteit geneest: PTC Therapeutics geeft zeldzame ziekten een stem
Gezien de Duitse diversiteitstag 2025, benadrukte PTC Therapeutics het belang van diversiteit en inclusie voor gezondheidszorg voor mensen met zeldzame ziekten. Kristina Kempf, landhoofd voor Duitsland, Oostenrijk en Hongarije bij PTC Therapeutics, benadrukt dat deze waarden niet alleen ondernemersverplichtingen zijn, maar ook cruciaal voor succes bij de ontwikkeling van innovatieve therapieën. PTC Therapeutics is al meer dan 25 jaar betrokken bij onderzoek en marketingoplossingen voor zeldzame ziekten.Het bedrijf ziet de verhalen van patiënten als een bron van inspiratie die de verdere ontwikkeling van hun therapieën bepalen. Veel van de meer dan 6.000 bekende zeldzame ziekten, waarvan 36 miljoen EU -burgers worden getroffen, zijn vaak moeilijk te diagnosticeren. Het pad naar overeenkomstige therapie kan lang en steenachtig zijn. PTC zou graag de onzichtbaarheid van deze mensen willen veranderen en hen een stem geven om hun perspectieven in het ontwikkelingsproces te betrekken.
De rol van patiëntorganisaties
Patiëntorganisaties spelen een cruciale rol bij de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten. Volgens een studie van IQVIA kunnen deze organisaties het proces van medicatie -ontwikkeling beslist bevorderen. Nitisinon is een voorbeeld van de invloed van toegewijde patiëntenorganisaties: oorspronkelijk goedgekeurd voor de behandeling van tyrosine -anemie in 2002, het werd later verder ontwikkeld voor Alkaptonuria nadat een toegewijde organisatie een nieuwe studie kon financieren. In 2020 keurde de EMA de nitisinonbehandeling goed voor alkaptonurie.
De uitdagingen zijn geweldig. Geschat wordt dat ongeveer de helft van de 30 miljoen mensen in Europa geen diagnose heeft met een zeldzame ziekte, wat opnieuw de noodzaak van een nauwe samenwerking tussen farmaceutische bedrijven en patiëntenorganisaties onderstreept. In 2022 waren meer dan 850 kandidaten voor actieve ingrediënten in een klinische test voor zeldzame ziekten, maar er zijn geen goedgekeurde behandelingen voor 95% van deze ziekten.
Trends in de farmaceutische industrie
De patiëntenorganisaties wereldwijd vertegenwoordigen ongeveer 2,8 miljoen patiënten met zeldzame ziekten, wat enorme behoeften vereist en de urgentie van hun werk illustreert. Volgens het PatientView -rapport van 2024 besloot een kwart van de farmaceutische bedrijven een nauwere samenwerking met tien of meer patiëntengroepen aan te gaan. Tegen deze achtergrond hebben biotechnologiebedrijven de beste reputatie, waarbij 61% van de patiëntengroepen hun samenwerking als "uitstekend" of "goed" beoordelen.
Samenvattend kan worden gezegd dat diversiteit en inclusie niet alleen ethische normen vertegenwoordigen, maar ook beslissende factoren voor vooruitgang in de therapie van zeldzame ziekten. PTC Therapeutics benadrukt de noodzaak om de stemmen van patiënten te horen om innovatieve oplossingen te ontwikkelen en zo de kwaliteit van leven te verbeteren voor mensen met zeldzame ziekten.Voor meer informatie over dit onderwerp kunnen lezers de rapporten melden op ots , iqvia en Lees PM-Report
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)