Daudzveidība dziedina: PTC Therapeutics retām slimībām dod balsi
Daudzveidība dziedina: PTC Therapeutics retām slimībām dod balsi
Ņemot vērā Vācijas dažādības tagu 2025, PTC Therapeutics uzsvēra dažādības un iekļaušanas nozīmi veselības aprūpē cilvēkiem ar retām slimībām. Kristīna Kempfa, Vācijas, Austrijas un Ungārijas valsts vadītāja PTC Therapeutics, uzsver, ka šīs vērtības ir ne tikai uzņēmējdarbības saistības, bet arī būtiskas, lai gūtu panākumus inovatīvas terapijas attīstībā. PTC Therapeutics vairāk nekā 25 gadus ir iesaistīts retu slimību risinājumu izpētē un mārketingā.Uzņēmums uzskata pacientu stāstus par iedvesmas avotu, kas veido viņu terapijas turpmāku attīstību. Bieži vien ir grūti diagnosticēt daudzas no vairāk nekā 6000 zināmajām retajām slimībām, no kurām ietekmē 36 miljonus ES pilsoņu. Ceļš uz atbilstošo terapiju var būt ilgs un akmeņains. PTC vēlas mainīt šo cilvēku neredzamību un dot viņiem balsi, lai iesaistītu viņu perspektīvas attīstības procesā.
Pacientu organizāciju loma
Pacientu organizācijām ir izšķiroša loma retu slimību terapijas attīstībā. Saskaņā ar IQVIA pētījumu šīs organizācijas spēj izlēmīgi veicināt medikamentu izstrādes procesu. Nitisinon ir saistītu pacientu organizāciju ietekmes piemērs: sākotnēji tika apstiprināts tirozīna anēmijas ārstēšanai 2002. gadā, vēlāk tas tika tālāk izstrādāts Alkaptonūrijai pēc tam, kad apņēmīga organizācija spēja finansēt jaunu pētījumu. 2020. gadā EMA apstiprināja Nitisinon ārstēšanu ar Alkaptonūriju.
Izaicinājumi ir lieliski. Tiek lēsts, ka apmēram pusei no 30 miljoniem Eiropas cilvēku nav diagnozes ar retu slimību, kas atkal uzsver nepieciešamību ciešai sadarbībai starp farmācijas uzņēmumiem un pacientu organizācijām. 2022. gadā vairāk nekā 850 kandidātu attiecībā uz aktīvajām sastāvdaļām bija retu slimību klīniskajā pārbaudē, taču 95% no šīm slimībām nav apstiprināta ārstēšana.
Tendences farmācijas nozarē
Pacientu organizācijas visā pasaulē pārstāv aptuveni 2,8 miljonus pacientu ar retām slimībām, kurām ir vajadzīgas milzīgas vajadzības, un ilustrē viņu darba steidzamību. Saskaņā ar 2024. gada PacientView ziņojumu, ceturtā daļa farmācijas uzņēmumu nolēma iesaistīties ciešākajā sadarbībā ar desmit vai vairāk pacientu grupām. Pēc šī fona biotehnoloģiju uzņēmumiem ir vislabākā reputācija, saskaņā ar kuru 61% pacientu grupu novērtē viņu sadarbību kā "izcilu" vai "labu".
Rezumējot, var teikt, ka dažādība un iekļaušana ir ne tikai ētiskas normas, bet arī izšķirošie faktori retu slimību terapijas progresā. PTC Therapeutics uzsver nepieciešamību dzirdēt pacientu balsis, lai izstrādātu novatoriskus risinājumus un tādējādi uzlabotu dzīves kvalitāti cilvēkiem ar retām slimībām. Lai iegūtu papildinformāciju par šo tēmu, lasītāji var ziņot par ziņojumiem par Ort Deutschland Quellen
Kommentare (0)