La diversità guarisce: PTC Therapeutics dà una voce a malattie rare
La diversità guarisce: PTC Therapeutics dà una voce a malattie rare
Alla luce del tag di diversità tedesco 2025, PTC Therapeutics ha sottolineato l'importanza della diversità e dell'inclusione per l'assistenza sanitaria per le persone con malattie rare. Kristina Kempf, capo paese per Germania, Austria e Ungheria presso PTC Therapeutics, sottolinea che questi valori non sono solo obblighi imprenditoriali, ma anche cruciali per il successo nello sviluppo di terapie innovative. PTC Therapeutics è stato coinvolto nella ricerca e nel marketing di soluzioni per malattie rare per oltre 25 anni.La società vede le storie dei pazienti come fonte di ispirazione che modella l'ulteriore sviluppo delle loro terapie. Molte delle oltre 6.000 malattie rare note, di cui 36 milioni di cittadini dell'UE sono spesso difficili da diagnosticare. Il percorso verso la terapia corrispondente può essere lungo e pietroso. PTC vorrebbe cambiare l'invisibilità di queste persone e dare loro una voce per coinvolgere le loro prospettive nel processo di sviluppo.
il ruolo delle organizzazioni dei pazienti
Le organizzazioni dei pazienti svolgono un ruolo cruciale nello sviluppo di terapie per le malattie rare. Secondo uno studio di IQVIA, queste organizzazioni sono in grado di promuovere decisamente il processo di sviluppo dei farmaci. Nitisinon è un esempio dell'influenza delle organizzazioni di pazienti impegnate: originariamente approvato per il trattamento dell'anemia della tirosina nel 2002, è stato successivamente sviluppato ulteriormente per l'Alkaptonuria dopo che un'organizzazione impegnata è stata in grado di finanziare un nuovo studio. Nel 2020, l'EMA ha approvato il trattamento con Nitisinon per Alkaptonuria.
Le sfide sono fantastiche. Si stima che circa la metà dei 30 milioni di persone in Europa non abbia diagnosi con una malattia rara, che sottolinea di nuovo la necessità di una stretta collaborazione tra aziende farmaceutiche e organizzazioni di pazienti. Nel 2022, oltre 850 candidati per ingredienti attivi erano in un test clinico per malattie rare, ma non ci sono trattamenti approvati per il 95% di queste malattie.
tendenze nell'industria farmaceutica
Le organizzazioni dei pazienti in tutto il mondo rappresentano circa 2,8 milioni di pazienti con malattie rare, che richiedono bisogni enormi e illustrano l'urgenza del loro lavoro. Secondo il rapporto di Patientview del 2024, un quarto delle società farmaceutiche ha deciso di stipulare una cooperazione più stretta con dieci o più gruppi di pazienti. In questo contesto, le società di biotecnologia hanno la migliore reputazione, in base alla quale il 61% dei gruppi di pazienti valuta la loro cooperazione come "eccellente" o "buono".
In sintesi, si può dire che la diversità e l'inclusione non solo rappresentano norme etiche, ma anche fattori decisivi per il progresso nella terapia delle malattie rare. PTC Therapeutics sottolinea la necessità di ascoltare i voti dei pazienti per sviluppare soluzioni innovative e quindi migliorare la qualità della vita per le persone con malattie rare.Per ulteriori informazioni su questo argomento, i lettori possono segnalare i rapporti su Hrefsch, Hrefsch, Iqvia e leggi PM-report
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| Ort | Deutschland |
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