Raznolikost liječi: PTC Therapeutics daje rijetkim bolestima glas
Raznolikost liječi: PTC Therapeutics daje rijetkim bolestima glas
S obzirom na njemačku oznaku raznolikosti 2025, PTC Therapeutics naglasio je važnost raznolikosti i uključivanja za zdravstvenu zaštitu za osobe s rijetkim bolestima. Kristina Kempf, voditeljica zemlje u Njemačkoj, Austriji i Mađarskoj na PTC Therapeutics, naglašava da te vrijednosti nisu samo poduzetničke obveze, već su i presudne za uspjeh u razvoju inovativnih terapija. PTC Therapeutics sudjelovao je u istraživanju i marketinškim rješenjima za rijetke bolesti već više od 25 godina.Tvrtka vidi priče pacijenata kao izvor inspiracije koji oblikuju daljnji razvoj njihove terapije. Mnoge od 6.000 poznatih rijetkih bolesti, od kojih je pogođeno 36 milijuna građana EU -a, često je teško dijagnosticirati. Put do odgovarajuće terapije može biti dugačak i kameno. PTC želi promijeniti nevidljivost tih ljudi i dati im glas da uključe svoje perspektive u proces razvoja.
Uloga organizacija pacijenata
Organizacije pacijenata igraju ključnu ulogu u razvoju terapija za rijetke bolesti. Prema studiji IQVIA -e, ove organizacije mogu odlučno promovirati proces razvoja lijekova. Nitisinon je primjer utjecaja predanih organizacija pacijenata: prvobitno odobren za liječenje anemije tirozina 2002. godine, kasnije je dalje razvijen za Alkaptonuriju nakon što je počinjena organizacija uspjela financirati novu studiju. 2020. EMA je odobrila Nitisinon liječenje za Alkaptonuriju.
Izazovi su sjajni. Procjenjuje se da oko polovice od 30 milijuna ljudi u Europi nema dijagnozu s rijetkom bolešću, što opet naglašava potrebu za uskom suradnjom farmaceutskih kompanija i organizacija pacijenata. Godine 2022. preko 850 kandidata za aktivne sastojke bilo je u kliničkom ispitivanju za rijetke bolesti, ali nema odobrenih tretmana za 95% ovih bolesti.
Trendovi u farmaceutskoj industriji
Organizacije pacijenata širom svijeta predstavljaju oko 2,8 milijuna pacijenata s rijetkim bolestima, što zahtijeva ogromne potrebe i ilustrira hitnost njihovog rada. Prema izvješću o Patikungu 2024. godine, četvrtina farmaceutskih tvrtki odlučila je ući u bližu suradnju s deset ili više skupina bolesnika. U skladu s tim, biotehnološke tvrtke imaju najbolju reputaciju, pri čemu 61% skupina bolesnika procjenjuje svoju suradnju kao "izvrsnu" ili "dobro".
Ukratko, može se reći da raznolikost i uključivanje ne samo da predstavljaju etičke norme, već i odlučujuće čimbenike za napredak u terapiji rijetkih bolesti. PTC Therapeutics naglašava potrebu da se čuju glasovi pacijenata kako bi razvili inovativna rješenja i na taj način poboljšali kvalitetu života za osobe s rijetkim bolestima.Za više informacija o ovoj temi, čitatelji mogu izvijestiti o izvješćima na iqvia i Pročitajte PM-REPOPT
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)