La diversité guérit: PTC Therapeutics donne à des maladies rares une voix
La diversité guérit: PTC Therapeutics donne à des maladies rares une voix
Compte tenu de l'étiquette de diversité allemande 2025, PTC Therapeutics a souligné l'importance de la diversité et de l'inclusion pour les soins de santé pour les personnes atteintes de maladies rares. Kristina Kempf, responsable de la campagne pour l'Allemagne, l'Autriche et la Hongrie chez PTC Therapeutics, souligne que ces valeurs sont non seulement des obligations entrepreneuriales, mais également cruciale pour réussir dans le développement de thérapies innovantes. PTC Therapeutics est impliquée dans la recherche et la commercialisation de solutions pour les maladies rares depuis plus de 25 ans.L'entreprise considère les histoires de patients comme une source d'inspiration qui façonnent le développement ultérieur de leurs thérapies. Bon nombre des plus de 6 000 maladies rares connues, dont 36 millions de citoyens de l'UE sont touchés, sont souvent difficiles à diagnostiquer. Le chemin vers la thérapie correspondante peut être long et pierreux. PTC souhaite changer l'invisibilité de ces personnes et leur donner une voix pour impliquer leurs perspectives dans le processus de développement.
Le rôle des organisations de patients
Les organisations de patients jouent un rôle crucial dans le développement des thérapies pour les maladies rares. Selon une étude de IQVIA, ces organisations sont en mesure de promouvoir de manière décisive le processus de développement des médicaments. Nitisinon est un exemple de l'influence des organisations de patients engagées: à l'origine approuvée pour le traitement de l'anémie tyrosine en 2002, il a ensuite été développé pour l'Alkaptonurie après qu'une organisation engagée ait été en mesure de financer une nouvelle étude. En 2020, l'EMA a approuvé le traitement Nitisinon pour l'Alkaptonurie.
Les défis sont formidables. On estime qu'environ la moitié des 30 millions de personnes en Europe n'ont pas de diagnostic avec une maladie rare, ce qui souligne à nouveau la nécessité d'une coopération étroite entre les sociétés pharmaceutiques et les organisations de patients. En 2022, plus de 850 candidats à des ingrédients actifs étaient dans un test clinique pour les maladies rares, mais il n'y a pas de traitement approuvé pour 95% de ces maladies.
Tendances de l'industrie pharmaceutique
Les organisations de patients dans le monde représentent environ 2,8 millions de patients atteints de maladies rares, ce qui nécessite d'énormes besoins et illustre l'urgence de leur travail. Selon le rapport PatientView de 2024, un quart des sociétés pharmaceutiques ont décidé de conclure une coopération plus étroite avec dix ou plus de groupes de patients. Dans ce contexte, les entreprises de biotechnologie ont la meilleure réputation, selon laquelle 61% des groupes de patients évaluent leur coopération comme "excellente" ou "bonne".
En résumé, on peut dire que la diversité et l'inclusion représentent non seulement des normes éthiques, mais aussi des facteurs décisifs pour les progrès de la thérapie des maladies rares. PTC Therapeutics met l'accent sur la nécessité d'entendre les votes des patients pour développer des solutions innovantes et ainsi améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares.Pour plus d'informations sur ce sujet, les lecteurs peuvent signaler les rapports sur iqvia et lire pm-report
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| Ort | Deutschland |
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