Monimuotoisuus paranee: PTC Therapeutics antaa harvinaiset sairaudet äänen
Monimuotoisuus paranee: PTC Therapeutics antaa harvinaiset sairaudet äänen
Saksan monimuotoisuusmerkin 2025 vuoksi PTC Therapeutics korosti monimuotoisuuden ja osallisuuden merkitystä harvinaisten sairauksien terveydenhuollon kannalta. Saksan, Itävallan ja Unkarin maanpäällikkö Kristina Kempf korostaa, että nämä arvot eivät ole vain yrittäjyysvelvoitteita, vaan myös tärkeitä menestykseen innovatiivisten hoitomuotojen kehittämisessä. PTC Therapeutics on osallistunut harvinaisten sairauksien tutkimiseen ja markkinointiin yli 25 vuoden ajan.Yritys näkee potilaiden tarinat inspiraation lähteenä, joka muovaa heidän hoitomuotojensa jatkokehitystä. Monet yli 6000 tunnetusta harvinaisesta sairaudesta, joista 36 miljoonaan EU: n kansalaiseen liittyy, on usein vaikea diagnosoida. Polku vastaavaan terapiaan voi olla pitkä ja kivinen. PTC haluaisi muuttaa näiden ihmisten näkymättömyyttä ja antaa heille äänen ottaa huomioon heidän näkökulmansa kehitysprosessiin.
Potilasorganisaatioiden rooli
Potilasorganisaatioilla on ratkaiseva rooli harvinaisten sairauksien hoidojen kehittämisessä. IQVIA: n tutkimuksen mukaan nämä organisaatiot kykenevät päättäväisesti edistämään lääkityksen kehittämisprosessia. Nitisinon on esimerkki sitoutuneiden potilasorganisaatioiden vaikutuksesta: alun perin hyväksytty tyrosiinianemian hoitoon vuonna 2002, sitä kehitettiin myöhemmin alkaptonuriaan sen jälkeen, kun sitoutunut organisaatio pystyi rahoittamaan uuden tutkimuksen. Vuonna 2020 EMA hyväksyi alkaptonurian Nitisinon -hoidon.
Haasteet ovat suuria. On arvioitu, että noin puolella 30 miljoonasta Euroopan ihmisestä ei ole diagnoosia, jolla on harvinainen sairaus, joka korostaa jälleen tarvetta tarkkaan yhteistyöhön lääkeyhtiöiden ja potilasorganisaatioiden välillä. Vuonna 2022 yli 850 aktiivisen ainesosan ehdokasta oli kliinisessä testissä harvinaisten sairauksien suhteen, mutta 95 prosentilla näistä sairauksista ei ole hyväksyttyjä hoitoja.
lääketeollisuuden trendit
Potilasorganisaatiot edustavat maailmanlaajuisesti noin 2,8 miljoonaa potilasta, joilla on harvinaisia sairauksia, mikä vaatii valtavia tarpeita ja kuvaa heidän työnsä kiireellisyyttä. Vuoden 2024 Potilasview -raportin mukaan neljäsosa lääkeyhtiöistä päätti tehdä tiiviimmän yhteistyön kymmenen tai useamman potilasryhmän kanssa. Tätä taustaa vasten bioteknologiayrityksillä on paras maine, jolloin 61% potilasryhmistä arvioi yhteistyönsä "erinomaisena" tai "hyvänä".
Yhteenvetona voidaan todeta, että monimuotoisuus ja osallisuus eivät edusta vain eettisiä normeja, vaan myös ratkaisevia tekijöitä harvinaisten sairauksien hoidossa. PTC Therapeutics korostaa tarvetta kuulla potilaiden äänet innovatiivisten ratkaisujen kehittämiseksi ja siten parantaa harvinaisia sairauksia sairastavien ihmisten elämänlaatua.Lisätietoja tästä aiheesta lukijat voivat ilmoittaa raportit Lue PM-Report
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)