Mitmekesisus paraneb: PTC Therapeutics annab haruldasi haigusi hääl

Mitmekesisus paraneb: PTC Therapeutics annab haruldasi haigusi hääl

Arvestades Saksakeelset mitmekesisuse silti 2025, rõhutas PTC Therapeutics haruldaste haigustega inimeste mitmekesisuse ja tervishoiu mitmekesisuse olulisust. PTC Therapeutics Saksamaa, Austria ja Ungari riigipea Kristina Kempf rõhutab, et need väärtused pole mitte ainult ettevõtlikud kohustused, vaid ka uuenduslike ravimeetodite arendamisel edu saavutamiseks. PTC Therapeutics on olnud haruldaste haiguste lahenduste uurimisel ja turustamisel juba üle 25 aasta.

Ettevõte peab patsientide lugusid inspiratsiooniallikana, mis kujundavad nende ravimeetodite edasist arengut. Paljud enam kui 6000 teadaolevast haruldasest haigusest, millest mõjutatud 36 miljonit ELi kodanikku on sageli keeruline diagnoosida. Vastava ravi tee võib olla pikk ja kivine. PTC soovib muuta nende inimeste nähtamatust ja anda neile hääle, et kaasata nende vaatenurgad arenguprotsessi.

patsiendiorganisatsioonide roll

Patsientide organisatsioonid mängivad olulist rolli haruldaste haiguste teraapiate väljatöötamisel. IQVIA uuringu kohaselt on need organisatsioonid võimelised ravimite arendamise protsessi otsustavalt edendama. Nitisinon on näide pühendunud patsiendiorganisatsioonide mõjust: algselt heaks kiideti türosiini aneemia raviks 2002. aastal, hiljem töötati seda edasi Alkaptonuria jaoks pärast seda, kui pühendunud organisatsioon suutis uut uuringut rahastada. 2020. aastal kiitis EMA heaks Nitisinoni ravi Alkaptonuria jaoks.

Väljakutsed on suurepärased. Arvatakse, et umbes pooltel 30 miljonist Euroopa inimesest ei diagnoosi harvaesineva haigusega, mis rõhutab taas vajadust farmaatsiaettevõtete ja patsiendiorganisatsioonide tiheda koostöö järele. Aastal 2022 oli haruldaste haiguste kliinilises testis üle 850 toimeaine kandidaadi, kuid 95% nende haiguste jaoks pole heakskiidetud ravi.

farmaatsiatööstuse suundumused

Patsientide organisatsioonid esindavad kogu maailmas umbes 2,8 miljonit haruldaste haigustega patsienti, kes nõuab tohutuid vajadusi ja illustreerib nende töö kiireloomulisust. 2024. aasta patsiendivaate aruande kohaselt otsustas veerand farmaatsiaettevõtetest alustada tihedamat koostööd kümne või enama patsiendirühmaga. Selle taustal on biotehnoloogia ettevõtetel parim maine, kusjuures 61% patsiendirühmadest hindab oma koostööd "suurepäraseks" või "heaks".

Kokkuvõtlikult võib öelda, et mitmekesisus ja kaasamine ei esinda mitte ainult eetilisi norme, vaid ka otsustavaid tegureid haruldaste haiguste teraapia edusammude osas. PTC Therapeutics rõhutab vajadust kuulda patsientide hääli uuenduslike lahenduste väljatöötamiseks ja seeläbi parandada haruldaste haigustega inimeste elukvaliteeti.

Selle teema kohta lisateabe saamiseks saavad lugejad aruandeid kohta " "https://www.iqvia.com/locations/germany/newsroom/2024/wie-patient organisatsioonid-die-therapy-eltener haigused"> iqvia ja lugege PM-Report

Details
OrtDeutschland
Quellen

Kommentare (0)