Diversidad cura: PTC Therapeutics le da a las enfermedades raras una voz
Diversidad cura: PTC Therapeutics le da a las enfermedades raras una voz
En vista de la etiqueta de diversidad alemana 2025, PTC Therapeutics enfatizó la importancia de la diversidad y la inclusión para la atención médica para las personas con enfermedades raras. Kristina Kempf, Jefe de País para Alemania, Austria y Hungría en PTC Therapeutics, enfatiza que estos valores no solo son obligaciones empresariales, sino también cruciales para el éxito en el desarrollo de terapias innovadoras. PTC Therapeutics ha participado en la investigación y el marketing de soluciones para enfermedades raras durante más de 25 años.La compañía ve las historias de los pacientes como una fuente de inspiración que da forma al desarrollo adicional de sus terapias. Muchas de las más de 6,000 enfermedades raras conocidas, de las cuales 36 millones de ciudadanos de la UE están afectados, a menudo son difíciles de diagnosticar. El camino hacia la terapia correspondiente puede ser largo y pedregoso. PTC desea cambiar la invisibilidad de estas personas y darles una voz para involucrar sus perspectivas en el proceso de desarrollo.
El papel de las organizaciones de pacientes
Las organizaciones de pacientes juegan un papel crucial en el desarrollo de terapias para enfermedades raras. Según un estudio de IQVIA, estas organizaciones pueden promover decisivamente el proceso de desarrollo de medicamentos. Nitisinon es un ejemplo de la influencia de las organizaciones de pacientes comprometidas: originalmente aprobado para el tratamiento de la anemia de tirosina en 2002, más tarde se desarrolló para Alkaptonuria después de que una organización comprometida pudo financiar un nuevo estudio. En 2020, la EMA aprobó el tratamiento con nitisinon para Alkaptonuria.
Los desafíos son geniales. Se estima que aproximadamente la mitad de los 30 millones de personas en Europa no tienen un diagnóstico con una enfermedad rara, lo que nuevamente subraya la necesidad de una estrecha cooperación entre las compañías farmacéuticas y las organizaciones de pacientes. En 2022, más de 850 candidatos para ingredientes activos estaban en una prueba clínica para enfermedades raras, pero no hay tratamientos aprobados para el 95% de estas enfermedades.
Tendenciasen la industria farmacéutica
Las organizaciones de pacientes en todo el mundo representan alrededor de 2,8 millones de pacientes con enfermedades raras, lo que requiere enormes necesidades e ilustra la urgencia de su trabajo. Según el informe PatientView de 2024, una cuarta parte de las compañías farmacéuticas decidió entrar en una cooperación más estrecha con diez o más grupos de pacientes. En este contexto, las compañías de biotecnología tienen la mejor reputación, por lo que el 61% de los grupos de pacientes evalúan su cooperación como "excelente" o "bueno".
En resumen, se puede decir que la diversidad y la inclusión no solo representan normas éticas, sino también factores decisivos para el progreso en la terapia de enfermedades raras. PTC Therapeutics enfatiza la necesidad de escuchar los votos de los pacientes para desarrollar soluciones innovadoras y, por lo tanto, mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades raras.For more information on this topic, readers can report the reports on OTS , iqvia y Leer PM-Report
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| Ort | Deutschland |
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