Η ποικιλομορφία θεραπεύει: Η PTC Therapeutics δίνει σπάνια ασθένειες μια φωνή

Η ποικιλομορφία θεραπεύει: Η PTC Therapeutics δίνει σπάνια ασθένειες μια φωνή

Η εταιρεία βλέπει τις ιστορίες των ασθενών ως πηγή έμπνευσης που διαμορφώνουν την περαιτέρω ανάπτυξη των θεραπειών τους. Πολλές από τις περισσότερες από 6.000 γνωστές σπάνιες ασθένειες, από τις οποίες επηρεάζονται συχνά οι 36 εκατομμύρια πολίτες της ΕΕ, είναι συχνά δύσκολο να διαγνωσθούν. Η πορεία προς την αντίστοιχη θεραπεία μπορεί να είναι μεγάλη και πέτρινη. Η PTC θα ήθελε να αλλάξει το αόρατο αυτών των ανθρώπων και να τους δώσει μια φωνή για να εμπλέξει τις προοπτικές τους στη διαδικασία ανάπτυξης.

Ο ρόλος των οργανώσεων ασθενών

Οι οργανώσεις ασθενών διαδραματίζουν καθοριστικό ρόλο στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες. Σύμφωνα με μια μελέτη της IQVIA, οι οργανισμοί αυτοί είναι σε θέση να προωθήσουν αποφασιστικά τη διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων. Το Nitisinon είναι ένα παράδειγμα της επιρροής των δεσμευμένων οργανώσεων ασθενών: αρχικά εγκρίθηκε για τη θεραπεία της αναιμίας της τυροσίνης το 2002, αργότερα αναπτύχθηκε περαιτέρω για την Alkaptonuria μετά από μια δεσμευμένη οργάνωση που ήταν σε θέση να χρηματοδοτήσει μια νέα μελέτη. Το 2020, ο ΕΜΑ ενέκρινε τη θεραπεία με Nitisinon για αλπτονουρία.

Οι προκλήσεις είναι μεγάλες. Εκτιμάται ότι περίπου το ήμισυ των 30 εκατομμυρίων ανθρώπων στην Ευρώπη δεν έχουν καμία διάγνωση με σπάνια ασθένεια, η οποία υπογραμμίζει και πάλι την ανάγκη για στενή συνεργασία μεταξύ φαρμακευτικών εταιρειών και οργανώσεων ασθενών. Το 2022, πάνω από 850 υποψήφιοι για ενεργά συστατικά βρίσκονταν σε κλινική δοκιμασία για σπάνιες ασθένειες, αλλά δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για το 95% αυτών των ασθενειών.

τάσεις στη φαρμακευτική βιομηχανία

Οι οργανώσεις ασθενών παγκοσμίως αντιπροσωπεύουν περίπου 2,8 εκατομμύρια ασθενείς με σπάνιες ασθένειες, οι οποίες απαιτούν τεράστιες ανάγκες και απεικονίζουν τον επείγοντα χαρακτήρα της εργασίας τους. Σύμφωνα με την αναφορά PatinalView του 2024, το ένα τέταρτο των φαρμακευτικών εταιρειών αποφάσισε να συνάψει στενότερη συνεργασία με δέκα ή περισσότερες ομάδες ασθενών. Σε αυτό το υπόβαθρο, οι εταιρείες βιοτεχνολογίας έχουν την καλύτερη φήμη, όπου το 61% των ομάδων ασθενών αξιολογούν τη συνεργασία τους ως "εξαιρετική" ή "καλή".

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτό το θέμα, οι αναγνώστες μπορούν να αναφέρουν τις εκθέσεις σχετικά με το iqvia και Διαβάστε pm-report