Mangfoldighed Heales: PTC Therapeutics giver sjældne sygdomme en stemme
Mangfoldighed Heales: PTC Therapeutics giver sjældne sygdomme en stemme
I betragtning af det tyske mangfoldighedsmærke 2025 understregede PTC Therapeutics vigtigheden af mangfoldighed og inkludering for sundhedsvæsenet for mennesker med sjældne sygdomme. Kristina Kempf, landhoved for Tyskland, Østrig og Ungarn på PTC Therapeutics, understreger, at disse værdier ikke kun er iværksætterforpligtelser, men også afgørende for succes i udviklingen af innovative terapier. PTC Therapeutics har været involveret i forskning og markedsføringsløsninger for sjældne sygdomme i over 25 år.Virksomheden ser historierne om patienter som en kilde til inspiration, der former den videre udvikling af deres terapi. Mange af de mere end 6.000 kendte sjældne sygdomme, hvoraf 36 millioner EU -borgere er berørt, er ofte vanskelige at diagnosticere. Vejen til tilsvarende terapi kan være lang og stenet. PTC vil gerne ændre disse menneskers usynlighed og give dem en stemme til at involvere deres perspektiver i udviklingsprocessen.
Patientorganisationers rolle
Patientorganisationer spiller en afgørende rolle i udviklingen af terapier for sjældne sygdomme. Ifølge en undersøgelse foretaget af IQVIA er disse organisationer i stand til beslutsomt at fremme medicinudviklingsprocessen. Nitisinon er et eksempel på indflydelse fra engagerede patientorganisationer: Oprindeligt godkendt til behandling af tyrosinanæmi i 2002 blev det senere videreudviklet for Alkaptonuria, efter at en engageret organisation var i stand til at finansiere en ny undersøgelse. I 2020 godkendte EMA nitisinonbehandlingen for Alkaptonuria.
Udfordringerne er store. Det anslås, at omkring halvdelen af de 30 millioner mennesker i Europa ikke har nogen diagnose med en sjælden sygdom, som igen understreger behovet for tæt samarbejde mellem farmaceutiske virksomheder og patientorganisationer. I 2022 var over 850 kandidater til aktive ingredienser i en klinisk test for sjældne sygdomme, men der er ingen godkendte behandlinger for 95% af disse sygdomme.
tendenser i farmaceutisk industri
Patientorganisationerne over hele verden repræsenterer omkring 2,8 millioner patienter med sjældne sygdomme, hvilket kræver enorme behov og illustrerer det presserende i deres arbejde. I henhold til PatientView -rapporten fra 2024 besluttede en fjerdedel af de farmaceutiske virksomheder at indgå et tættere samarbejde med ti eller flere patientgrupper. På denne baggrund har bioteknologiselskaber det bedste omdømme, hvor 61% af patientgrupper vurderer deres samarbejde som "fremragende" eller "gode".
Sammenfattende kan det siges, at mangfoldighed og inkludering ikke kun repræsenterer etiske normer, men også afgørende faktorer for fremskridt inden for terapi med sjældne sygdomme. PTC Therapeutics understreger behovet for at høre stemmerne fra patienter for at udvikle innovative løsninger og således forbedre livskvaliteten for mennesker med sjældne sygdomme.For mere information om dette emne, kan læsere rapportere rapporterne om iqvia og Læs PM-Report
| Details | |
|---|---|
| Ort | Deutschland |
| Quellen | |
Kommentare (0)