Léčení rozmanitosti: PTC Therapeutics dává vzácným onemocněním hlas
Léčení rozmanitosti: PTC Therapeutics dává vzácným onemocněním hlas
S ohledem na značku německé rozmanitosti 2025 PTC Therapeutics zdůraznila důležitost rozmanitosti a začlenění pro zdravotní péči pro lidi se vzácnými onemocněními. Kristina Kempf, vedoucí země pro Německo, Rakousko a Maďarsko v PTC Therapeutics, zdůrazňuje, že tyto hodnoty nejsou jen podnikatelské závazky, ale také zásadní pro úspěch ve vývoji inovativních terapií. PTC Therapeutics se podílí na výzkumu a marketingových řešeních pro vzácná onemocnění již více než 25 let.Společnost vidí příběhy pacientů jako zdroj inspirace, které formují další vývoj jejich terapií. Mnoho z více než 6 000 známých vzácných onemocnění, z nichž je ovlivněno 36 milionů občanů EU, je často obtížné diagnostikovat. Cesta k odpovídající terapii může být dlouhá a kamenitá. PTC by chtěla změnit neviditelnost těchto lidí a dát jim hlas, aby zapojil jejich perspektivy do vývojového procesu.
Role organizací pacientů
Organizace pacientů hrají klíčovou roli ve vývoji terapií pro vzácná onemocnění. Podle studie IQVIA jsou tyto organizace schopny rozhodně propagovat proces vývoje léků. NISISINON je příkladem vlivu angažovaných pacientských organizací: Původně schváleno pro léčbu tyrosinové anémie v roce 2002 byl později dále vyvinut pro alkaptonurii poté, co byla odhodlaná organizace schopna financovat novou studii. V roce 2020 EMA schválila léčbu nitisinonu pro alkaptonurii.
Výzvy jsou skvělé. Odhaduje se, že asi polovina z 30 milionů lidí v Evropě nemá diagnózu se vzácnou nemocí, což opět zdůrazňuje potřebu úzké spolupráce mezi farmaceutickými společnostmi a organizacemi pro pacienty. V roce 2022 bylo více než 850 kandidátů na aktivní složky v klinickém testu na vzácná onemocnění, ale pro 95% těchto onemocnění nedochází k žádné schválené léčbě.
Trendy ve farmaceutickém průmyslu
Organizace pacientů po celém světě představují přibližně 2,8 milionu pacientů se vzácnými onemocněními, což vyžaduje obrovské potřeby a ilustruje naléhavost jejich práce. Podle zprávy PatientView z roku 2024 se čtvrtina farmaceutických společností rozhodla vstoupit do bližší spolupráce s deseti nebo více skupinami pacientů. Na tomto pozadí mají biotechnologické společnosti nejlepší pověst, přičemž 61% skupin pacientů hodnotí svou spolupráci jako „vynikající“ nebo „dobré“.
Stručně řečeno, lze říci, že rozmanitost a začlenění představují nejen etické normy, ale také rozhodující faktory pro pokrok v terapii vzácných onemocnění. PTC Therapeutics zdůrazňuje potřebu slyšet hlasy pacientů k vývoji inovativních řešení, a tak zlepšit kvalitu života pro lidi se vzácnými onemocněními. Pro více informací o tomto tématu mohou čtenáři nahlásit zprávy o Details Ort Deutschland Quellen
Kommentare (0)