شفاء التنوع: يعطي Therapeutics PTC الأمراض النادرة صوتًا

شفاء التنوع: يعطي Therapeutics PTC الأمراض النادرة صوتًا

ترى الشركة قصص المرضى كمصدر للإلهام الذي يشكل مزيد من التطور لعلاجاتهم. غالبًا ما يصعب تشخيص العديد من الأمراض النادرة المعروفة التي يتأثر بها 36 مليون مواطن من الاتحاد الأوروبي ، والتي يتأثر بها أكثر من 6000 من الأمراض النادرة ، 36 مليون مواطن من الاتحاد الأوروبي. يمكن أن يكون المسار إلى العلاج المقابل طويلًا وصخريًا. تود PTC تغيير خفاء هؤلاء الأشخاص ومنحهم صوتًا لإشراك وجهات نظرهم في عملية التنمية.

دور منظمات المرضى

منظمات المرضى دورًا حاسمًا في تطوير العلاجات للأمراض النادرة. وفقًا لدراسة أجرتها إكفيا ، فإن هذه المنظمات قادرة على تعزيز عملية تطوير الدواء بشكل حاسم. Nititisinon هو مثال على تأثير منظمات المرضى الملتزمة: تمت الموافقة عليه في الأصل لعلاج فقر الدم التيروزين في عام 2002 ، وقد تم تطويره لاحقًا إلى Alkaptonuria بعد أن تمكنت منظمة ملتزمة من تمويل دراسة جديدة. في عام 2020 ، وافقت EMA على علاج Nititiinon ل ALKAPTONURIA.

التحديات رائعة. تشير التقديرات إلى أن حوالي نصف 30 مليون شخص في أوروبا ليس لديهم تشخيص بمرض نادر ، مما يؤكد مرة أخرى على الحاجة إلى التعاون الوثيق بين شركات الأدوية ومؤسسات المرضى. في عام 2022 ، كان أكثر من 850 مرشحًا للمكونات النشطة في اختبار سريري للأمراض النادرة ، ولكن لا توجد علاجات معتمدة لـ 95 ٪ من هذه الأمراض.

الاتجاهات في صناعة الأدوية

تمثل منظمات المريض في جميع أنحاء العالم حوالي 2.8 مليون مريض يعانون من أمراض نادرة ، الأمر الذي يتطلب احتياجات هائلة ويوضح إلحاح عملهم. وفقًا لتقرير المريض في عام 2024 ، قرر ربع شركات الأدوية الدخول في تعاون أوثق مع عشر مجموعات المرضى أو أكثر. على هذه الخلفية ، تتمتع شركات التكنولوجيا الحيوية بأفضل سمعة ، حيث تقيم 61 ٪ من مجموعات المرضى تعاونهم على أنه "ممتاز" أو "جيد".

لمزيد من المعلومات حول هذا الموضوع ، يمكن للقراء الإبلاغ عن التقارير الموجودة على iqvia و قراءة PM-Report