Hirntumoren, insbesondere hochgradige Gliome, stellen eine der bedrohlichsten Krebsarten bei Kindern dar. Diese Tumoren sind äußerst aggressiv und verursachen in den meisten Fällen eine geringe Überlebenszeit von weniger als 18 Monaten nach der Diagnose. Ein internationales Forschungsteam, bestehend aus Experten der MedUni Wien, des Dana-Farber Cancer Institute und der University of Michigan, hat nun jedoch einen vielversprechenden Therapieansatz entdeckt, der auf den Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha (PDGFRA) abzielt. Die Ergebnisse dieser Untersuchung wurden kürzlich im Fachjournal „Cancer Cell“ publiziert, wie ots.at berichtete.
Der Schlüssel zu diesem neuen Ansatz liegt in der Verwendung von Avapritinib, einem bereits zugelassenen Medikament, das ursprünglich zur Behandlung von gastrointestinalen Stromatumoren entwickelt wurde. Erste klinische Tests zeigen, dass der Inhibitor Avapritinib das PDGFRA-Signal bei hochgradigen Gliomen wirksam blockiert, wodurch die Tumorzellen absterben. Diese Erfolge wurden nicht nur in Labor- und Tiermodellen beobachtet, sondern auch bei einer kleinen Gruppe von Patienten, bei denen eine signifikante Tumorverkleinerung erzielt wurde. Unter den 15% der pädiatrischen Fälle, die PDGFRA-Mutationen aufweisen, konnte durch diese innovative Therapie bei drei von sieben Patienten ein positives radiologisches Ansprechen erzielt werden. Diese Entwicklungen machen Hoffnung auf eine internationale klinische Phase 1/2 Studie, die bereits in Planung ist, wie von news-medical.net berichtet.
Die Herausforderung bei hochgradigen Gliomen liegt vor allem in der schwierigen Zugänglichkeit für Medikamente aufgrund der Blut-Hirn-Schranke. Avapritinib hat in Tierversuchen bewiesen, dass es diese Barriere überwinden kann, was den Forschern Hoffnung gibt, dass es die Therapieoptionen für viele Patienten, die an diesen aggressive Krebsarten leiden, erheblich verbessern könnte. Es bleibt jedoch festzuhalten, dass allein ein Medikament wahrscheinlich nicht ausreichen wird, um diese komplexe Erkrankung zu bekämpfen. Eine Kombination verschiedener Therapien könnte der Schlüssel zum Erfolg sein.
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