波恩引入了针对血友病的开创性基因疗法 - 一线希望！

波恩引入了针对血友病的开创性基因疗法 - 一线希望！

Bonn, Deutschland - 从2025年开始，在波恩大学医院的血友病中心（UKB）提供了用于治疗血友病的创新基因疗法。 UKB已获得批准在启用药物治疗并有效防止出血的血友病患者中使用这种疗法。

血友病是一种遗传性疾病，其特征是缺乏凝血因子VIII（血友病A）或IX（B）。常见的治疗在于定期给予可注射的凝血因子。另一方面，使用基因疗法，将一个健康的基因引入肝细胞中，从而导致缺乏凝血因子。到目前为止，已经批准了两种基因疗法：血友病A的roctavian和Hemgenix b。

基因治疗的首个成功

已经在临床研究中，两名患者成功接受了基因治疗。 5.5年前，患有血友病A的患者接受了治疗，而患者接受了血友病B 3.5年前的治疗。两名患者以来，两名患者都没有出血，并且不需要任何其他凝血因素。

医疗服务北莱茵河已向UKB血友病中心提供了批准的慷慨疗法。该中心是德国最大的中心之一，每年监督1,500多名患者，每年约有4,200名门诊检查和250次住院治疗。

有关此主题的补充信息可以在 hem hem hym hemopl of hemopl of hemopl ophrophology 基础上均与b。

有关基因疗法及其对患者的影响的更多详细信息，请参见 - 由