Bonn uvaja pionirsko gensko terapijo proti hemofiliji - kanček upanja!
Bonn uvaja pionirsko gensko terapijo proti hemofiliji - kanček upanja!
Bonn, Deutschland - Od leta 2025 je inovativna genska terapija za zdravljenje hemofilije na voljo v centru Hemophilia v Univerzitetni bolnišnici Bonn (UKB). UKB je prejel odobritev za uporabo te terapije pri bolnikih s hemofilijo, ki omogočajo zdravljenje brez zdravil in lahko učinkovito prepreči krvavitev.
hemofilija je podedovana bolezen, za katero je značilno pomanjkanje koagulacijskih faktorjev VIII (hemofilija A) ali IX (hemofilija B). Skupna terapija je sestavljena iz redne uporabe faktorjev koagulacije vbrizgavanja. Z gensko terapijo se na drugi strani vnese zdrav gen v jetrne celice, ki povzročajo pomanjkanje faktorja koagulacije. Do zdaj sta bili odobreni dve genetski terapiji: Roctavian za hemofilijo A in Hemgenix za hemofilijo b.
Prvi uspeh genske terapije
V kliničnih študijah sta dva bolnika uspešno prejemala genetsko terapijo. Bolnik s hemofilijo A je bil zdravljen pred 5,5 leti, medtem ko je bolnik pred 3,5 leti prejemal zdravljenje s hemofilijo B. Oba bolnika nista utrpela krvavitve od zdravljenja in ne potrebujeta dodatnih faktorjev koagulacije.
Zdravstvena služba North Ren je v prihodnosti odobrila velikodušne terapije UKB Hemophilia Center. Center je eden največjih v Nemčiji in letno nadzira več kot 1500 bolnikov, pri čemer je približno 4.200 ambulantnih pregledov in 250 bolniških ostankov na leto.
Supplementary information on this topic can be found in an article from the Journal of Hematology deals with the basics and the progress of gene therapy for hemophilia A and B.
Za nadaljnje podrobnosti o ozadju genskih terapij in njihovih učinkov na bolnike si oglejte poročilo .
Kommentare (0)