Bonn predstavuje priekopnícku génovú terapiu proti hemofílii - záblesk nádeje!

Bonn predstavuje priekopnícku génovú terapiu proti hemofílii - záblesk nádeje!

Bonn, Deutschland - Od roku 2025 sa v centre hemofílie Fakultnej nemocnice Bonn (UKB) ponúka inovatívna génová terapia na liečbu hemofílie. UKB dostala súhlas na použitie tejto terapie u pacientov s hemofíliou, ktorí umožňujú liečbu bez liekov a môžu účinne zabrániť krvácaniu.

hemofília je dedičné ochorenie charakterizované nedostatkom koagulačných faktorov VIII (hemofília A) alebo IX (hemofília B). Bežná terapia spočíva v pravidelnom podávaní injekčných koagulačných faktorov. Na druhej strane s génovou terapiou sa do pečeňových buniek zavádza zdravý gén, ktorý produkuje nedostatok koagulačného faktora. Doteraz boli schválené dve genetické terapie: Roctavián pre hemofíliu A a hemgenix pre hemofílie b.

Prvý úspech génovej terapie

Už v klinických štúdiách dvaja pacienti úspešne dostali genetickú terapiu. Pacient s hemofíliou A bol liečený pred 5,5 rokmi, zatiaľ čo pacient dostal liečbu hemofíliou B pred 3,5 rokmi. Obaja pacienti netrpeli krvácanie od liečby a nevyžadujú žiadne ďalšie koagulačné faktory.

Medical Service North Rhine dala v budúcnosti schválené veľkorysé terapie v centre UKB Hemofilia. Centrum je jedným z najväčších v Nemecku a každoročne dohliada na viac ako 1 500 pacientov, s približne 4 200 ambulantnými vyšetreniami a 250 ústavných pobytov ročne.

Doplnkové informácie o tejto téme nájdete v článku z denník hemaológie zaoberajúc sa basicami a progresmi pre genefíniu a progresiou A a progresie A a progresie A a pre progresiu A A A APRIIA A A A APRILI A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A A And.

Ďalšie podrobnosti o pozadí génových terapií a ich účinkov na pacientov nájdete v správe kabinett online .

-transmitted by