Bonn introduce terapia genică pionieră împotriva hemofiliei - o strălucire a speranței!

Bonn introduce terapia genică pionieră împotriva hemofiliei - o strălucire a speranței!

Bonn, Deutschland - Din 2025, terapia genică inovatoare pentru tratamentul hemofiliei este oferită în Centrul de Hemofilie al Spitalului Universitar Bonn (UKB). UKB a primit aprobarea pentru utilizarea acestei terapii la pacienții cu hemofilie care permit tratamentul fără medicamente și poate preveni efectiv sângerarea.

Hemofilia este o boală moștenită caracterizată prin lipsa factorilor de coagulare VIII (hemofilie A) sau IX (hemofilia B). Terapia comună constă în administrarea regulată a factorilor de coagulare injectabili. Cu terapia genică, pe de altă parte, o genă sănătoasă este introdusă în celulele hepatice care produc lipsa factorului de coagulare. Până în prezent, au fost aprobate două terapii genetice: roctavian pentru hemofilia A și hemgenix pentru hemofilie b.

Primul succes al terapiei genice

deja în studii clinice, doi pacienți au primit cu succes terapie genetică. Un pacient cu hemofilie A a fost tratat acum 5,5 ani, în timp ce un pacient a primit terapie cu hemofilie B acum 3,5 ani. Ambii pacienți nu au suferit sângerare de la tratamentul lor și nu necesită factori de coagulare suplimentari.

Serviciul Medical Rinul de Nord a oferit Centrului Hemofiliei UKB la terapii generoase aprobate în viitor. Centrul este unul dintre cei mai mari din Germania și supraveghează peste 1.500 de pacienți anual, cu aproximativ 4.200 de examene de ambulatoriu și 250 de șederi în spital care se desfășoară pe an.

Informații suplimentare despre acest subiect pot fi găsite într-un articol din Journal of Hemophilia A și B. B.

Pentru detalii suplimentare despre fundalul terapiilor genice și efectele acestora asupra pacienților, consultați raportul de Kabinett Online .

-transmitted by West-East media