Bonn apresenta terapia genética pioneira contra a hemofilia - um vislumbre de esperança!

Bonn apresenta terapia genética pioneira contra a hemofilia - um vislumbre de esperança!

Bonn, Deutschland - De 2025, a terapia genética inovadora para o tratamento da hemofilia é oferecida no Centro de Hemofilia do Hospital Universitário Bonn (UKB). O UKB recebeu aprovação para o uso dessa terapia em pacientes com hemofilia que permitem tratamento sem medicamentos e pode efetivamente impedir o sangramento.

A hemofilia é uma doença herdada caracterizada pela falta de fatores de coagulação VIII (hemofilia A) ou IX (hemofilia B). A terapia comum consiste na administração regular de fatores de coagulação injetável. Com a terapia genética, por outro lado, um gene saudável é introduzido nas células hepáticas que produzem a falta de fator de coagulação. Até agora, duas terapias genéticas foram aprovadas: roctavia para hemofilia A e hemgenix para hemofilia b.

Primeiro sucesso da terapia genética

Já em estudos clínicos, dois pacientes receberam com sucesso a terapia genética. Um paciente com hemofilia A foi tratado há 5,5 anos, enquanto um paciente recebeu terapia com hemofilia B 3,5 anos atrás. Ambos os pacientes não sofreram sangramento desde o tratamento e não requerem fatores de coagulação adicionais.

O Serviço Médico North Reno deu ao Centro de Hemofilia UKB para aprovar terapias generosas no futuro. O centro é um dos maiores da Alemanha e supervisiona mais de 1.500 pacientes anualmente, com cerca de 4.200 exames ambulatoriais e 250 estadias de internação realizadas por ano.

Informações suplementares sobre este tópico podem ser encontradas em um artigo do

Para mais detalhes sobre os antecedentes das terapias genéticas e seus efeitos nos pacientes, consulte o relatório por kabinett online .

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OrtBonn, Deutschland
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