Bonn wprowadza pionierską terapię genową przeciwko hemofilii - błysk nadziei!

Bonn wprowadza pionierską terapię genową przeciwko hemofilii - błysk nadziei!

Hemofilia jest dziedziczną chorobą charakteryzującą się brakiem czynników krzepnięcia VIII (hemofilia A) lub IX (hemofilia B). Wspólna terapia polega na regularnym podawaniu czynników krzepnięcia do wstrzykiwania. Z drugiej strony z terapią genową, zdrowy gen jest wprowadzany do komórek wątroby, które wytwarzają brak współczynnika krzepnięcia. Do tej pory zatwierdzono dwie terapie genetyczne: Roctavian dla hemofilii A i Hemgenix dla hemofilii b.

Pierwszy sukces terapii genowej

Już w badaniach klinicznych dwóch pacjentów z powodzeniem otrzymało terapię genetyczną. Pacjent z hemofilią A był leczony 5,5 lat temu, podczas gdy pacjent otrzymał terapię hemofilią B 3,5 lat temu. Obaj pacjenci nie cierpieli na krwawienie od czasu leczenia i nie wymagają żadnych dodatkowych czynników krzepnięcia.

Służba medyczna North Ren przekazała w przyszłości Centrum Hemofilii UKB zatwierdzeniu hojnych terapii. Centrum jest jednym z największych w Niemczech i nadzoruje ponad 1500 pacjentów rocznie, z około 4200 badaniami ambulatoryjnymi i 250 pobytami szpitalnymi rocznie.

Dodatkowe informacje na ten temat można znaleźć w artykule z Journal of Hematology Rozwiązanie z podsumowaniami i postępem GENAPHILIILIALIILIALIILIALIILIALIILIALIILIALIILIALIILIALIILIALIILIALIILIAI-ABSICPRINCIPLES”> Dziennik Hematology

Aby uzyskać więcej informacji na temat tła terapii genowych i ich wpływu na pacjentów, zobacz raport Kabinett Online .

-Transmited przez