Bonn introduserer banebrytende genterapi mot hemofili - et glimt av håp!
Bonn introduserer banebrytende genterapi mot hemofili - et glimt av håp!
Bonn, Deutschland - Fra 2025 tilbys nyskapende genterapi for behandling av hemofili i Hemophilia Center of University Hospital Bonn (UKB). UKB har fått godkjenning for bruk av denne behandlingen hos pasienter med hemofili som muliggjør medisinerfri behandling og effektivt kan forhindre blødning.
Hemofili er en arvelig sykdom preget av mangelen på koagulasjonsfaktorer VIII (hemofili A) eller IX (hemofili B). Den vanlige terapien består i regelmessig administrering av injiserbare koagulasjonsfaktorer. Med genterapi blir derimot et sunt gen introduseres i levercellene som produserer mangelen på koagulasjonsfaktor. Så langt er to genetiske terapier godkjent: Roctavian for hemofili A og Hemgenix for hemofili b.
Første suksess med genterapi
Allerede i kliniske studier fikk to pasienter vellykket genetisk terapi. En pasient med hemofili A ble behandlet for 5,5 år siden, mens en pasient fikk terapi med hemofili B for 3,5 år siden. Begge pasientene har ikke fått blødning siden behandlingen og krever ingen ytterligere koagulasjonsfaktorer.
Medical Service North Rhine har gitt UKB Hemophilia Center for å godkjenne generøse terapier i fremtiden. Senteret er et av de største i Tyskland og fører tilsyn med over 1500 pasienter årlig, med rundt 4200 polikliniske undersøkelser og 250 sykehusopphold per år.
Tilleggsinformasjon om dette emnet finner du i en artikkel fra
For ytterligere detaljer om bakgrunnen for genterapiene og deres effekter på pasienter, se rapporten fra kabinett online kabinett online
Kommentare (0)