Bonn introduceert baanbrekende gentherapie tegen hemofilie - een sprankje hoop!
Bonn introduceert baanbrekende gentherapie tegen hemofilie - een sprankje hoop!
Bonn, Deutschland - Vanaf 2025 wordt innovatieve gentherapie voor de behandeling van hemofilie aangeboden in het hemofiliecentrum van het universitaire ziekenhuis Bonn (UKB). De UKB heeft goedkeuring gekregen voor het gebruik van deze therapie bij patiënten met hemofilie die medicatie -vrije behandeling mogelijk maken en bloeding effectief kunnen voorkomen.
Hemofilie is een erfelijke ziekte die wordt gekenmerkt door het ontbreken van coagulatiefactoren VIII (hemofilie A) of IX (hemofilie B). De gemeenschappelijke therapie bestaat uit de reguliere toediening van injecteerbare stollingsfactoren. Met gentherapie wordt daarentegen een gezond gen geïntroduceerd in de levercellen die het gebrek aan coagulatiefactor produceren. Tot nu toe zijn twee genetische therapieën goedgekeurd: Roctavian voor hemofilie A en hemgenix voor hemofilie b.
Eerste succes van gentherapie
Al in klinische studies ontvingen twee patiënten met succes genetische therapie. Een patiënt met hemofilie A werd 5,5 jaar geleden behandeld, terwijl een patiënt 3,5 jaar geleden therapie kreeg met hemofilie B. Beide patiënten hebben sinds hun behandeling geen bloedingen geleden en hebben geen aanvullende coagulatiefactoren nodig.
De medische dienst North Rijn heeft het UKB -hemofiliecentrum gegeven om in de toekomst genereuze therapieën goed te keuren. Het centrum is een van de grootste in Duitsland en houdt jaarlijks toezicht op meer dan 1500 patiënten, met ongeveer 4.200 poliklinische onderzoeken en 250 intramurale verblijf per jaar.
Aanvullende informatie over dit onderwerp is te vinden in een artikel van Journal of Hematology Deals met de basics en de voortgang van gene-therapie voor hemophilia a en B. B. B. B. B. B. B. B. B. B. B. B. B. B. B. B. B.
Zie het rapport van kabinett Online -TranSmusted door DetailsOrt Bonn, Deutschland Quellen
Kommentare (0)