Bonna iepazīstina ar pionieru gēnu terapiju pret hemofiliju - cerības mirdzumu!
Bonna iepazīstina ar pionieru gēnu terapiju pret hemofiliju - cerības mirdzumu!
Bonn, Deutschland - No 2025. gada Universitātes slimnīcas Bonnas (UKB) hemofilijas centrā tiek piedāvāta novatoriska gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai. UKB ir saņēmis apstiprinājumu šīs terapijas lietošanai pacientiem ar hemofiliju, kuri ļauj bez medikamentiem ārstēties un var efektīvi novērst asiņošanu.
Hemofilija ir iedzimta slimība, kurai raksturīgs koagulācijas faktoru trūkums VIII (hemofilija A) vai IX (hemofilija B). Parastā terapija sastāv no injicējamu koagulācijas faktoru regulāras ievadīšanas. No otras puses, ar gēnu terapiju aknu šūnās tiek ievadīts veselīgs gēns, kas rada koagulācijas faktora trūkumu. Līdz šim ir apstiprinātas divas ģenētiskas terapijas: roctavian hemofilijai A un hemgenix par hemofiliju b.
Gēnu terapijas pirmie panākumi
Jau klīniskajos pētījumos divi pacienti veiksmīgi saņēma ģenētisko terapiju. Pacientu ar hemofiliju A ārstēja pirms 5,5 gadiem, savukārt pacients saņēma terapiju ar hemofiliju B pirms 3,5 gadiem. Abi pacienti kopš ārstēšanas nav cietuši asiņošanu un viņiem nav nepieciešami papildu koagulācijas faktori.
Medicīnas dienests Ziemeļreina nākotnē ir devis UKB hemofilijas centru apstiprinātas dāsnas terapijas. Centrs ir viens no lielākajiem Vācijā un ik gadu pārrauga vairāk nekā 1500 pacientu, un gadā notiek aptuveni 4200 ambulatoro izmeklējumu un 250 stacionāro uzturēšanos.
Papildu informācija par šo tēmu ir atrodama rakstā no
Lai iegūtu sīkāku informāciju par gēnu terapiju fona un to ietekmi uz pacientiem, skatiet
Kommentare (0)