Bonn pristato novatorišką genų terapiją prieš hemofiliją - vilties žvilgsnis!

Bonn pristato novatorišką genų terapiją prieš hemofiliją - vilties žvilgsnis!

Bonn, Deutschland - Nuo 2025 m. Novatoriška genų terapija hemofilijai gydyti yra siūloma Bonos universiteto ligoninės hemofilijos centre (UKB). UKB patvirtino šios terapijos naudojimą pacientams, sergantiems hemofilija, kurie leidžia gydytis vaistais ir gali efektyviai užkirsti kelią kraujavimui.

Hemofilija yra paveldima liga, kuriai būdingas VIII (hemofilijos A) arba IX krešėjimo faktorių trūkumas (hemofilija B). Bendroji terapija susideda iš reguliaraus injekcinių krešėjimo faktorių skyrimo. Kita vertus, atliekant genų terapiją, į kepenų ląsteles įvedamas sveikas genas, kuris sukelia krešėjimo faktoriaus trūkumą. Iki šiol buvo patvirtinti du genetiniai gydymo būdai: hemofilijos A ir hemgenix roktavianui hemofilijai b.

pirmoji genų terapijos sėkmė

Jau klinikiniuose tyrimuose du pacientai sėkmingai gydė genetinę terapiją. Pacientas, sergantis hemofilija A, buvo gydomas prieš 5,5 metų, o pacientas buvo gydomas hemofilija B 3,5 metų. Abu pacientai nuo gydymo nebuvo kentėję kraujavimą ir jiems nereikia jokių papildomų krešėjimo faktorių.

Medicinos tarnyba Šiaurės Rhine ateityje suteikė UKB hemofilijos centrą patvirtinti dosnių gydymo būdų. Centras yra vienas didžiausių Vokietijoje ir per metus prižiūri daugiau nei 1500 pacientų, kuriuose yra apie 4200 ambulatorinių tyrimų ir 250 stacionarinių viešnagių per metus.

papildomą informaciją šia tema galite rasti straipsnyje iš

Norėdami gauti daugiau informacijos apie genų terapijos foną ir jų poveikį pacientams, skaitykite pranešime .

-Transmediced by