Bonn introduce la terapia genica pionieristica contro l'emofilia - un barlume di speranza!

Bonn introduce la terapia genica pionieristica contro l'emofilia - un barlume di speranza!

Bonn, Deutschland - Dal 2025, la terapia genica innovativa per il trattamento dell'emofilia è offerta nel centro di emofilia dell'ospedale universitario Bonn (UKB). L'UKB ha ricevuto l'approvazione per l'uso di questa terapia in pazienti con emofilia che consentono un trattamento senza farmaci e può prevenire efficacemente il sanguinamento.

L'emofilia è una malattia ereditaria caratterizzata dalla mancanza di fattori di coagulazione VIII (emofilia A) o IX (emofilia B). La terapia comune consiste nella somministrazione regolare di fattori di coagulazione iniettabile. Con la terapia genica, d'altra parte, viene introdotto un gene sano nelle cellule epatiche che producono la mancanza di fattore di coagulazione. Finora sono state approvate due terapie genetiche: Roctavian per l'emofilia A e Hemgenix per l'emofilia B.

Primo successo della terapia genica

Già negli studi clinici, due pazienti hanno ricevuto con successo la terapia genetica. Un paziente con emofilia A è stato trattato 5,5 anni fa, mentre un paziente ha ricevuto terapia con emofilia B 3,5 anni fa. Entrambi i pazienti non hanno subito sanguinamento dal loro trattamento e non richiedono ulteriori fattori di coagulazione.

Il Medical Service North Rhine ha dato al Centro di emofilia UKB per approvare terapie generose in futuro. Il centro è uno dei più grandi in Germania e supervisiona ogni anno oltre 1.500 pazienti, con circa 4.200 esami ambulatoriali e 250 soggiorni ospedalieri che si esibiscono all'anno.

Informazioni supplementari su questo argomento sono disponibili in un articolo di Journal of Hematology Deals di base per la terapia di Genophila a e B.

Per ulteriori dettagli sullo sfondo delle terapie geniche e dei loro effetti sui pazienti, consultare il rapporto di kabinett online .

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