Bonn bemutatja az úttörő génterápiát a hemofília ellen - a remény csillogása!

Bonn bemutatja az úttörő génterápiát a hemofília ellen - a remény csillogása!

Bonn, Deutschland - 2025 -től innovatív génterápiát kínálnak a hemofília kezelésére a Bonn Egyetemi Kórház (UKB) Hemofíliában. Az UKB jóváhagyást kapott e terápia alkalmazására olyan hemofíliában szenvedő betegek esetén, akik lehetővé teszik a gyógyszeres kezelést és hatékonyan megakadályozzák a vérzést.

hemofília egy örökölt betegség, amelyet a VIII (hemofília A) vagy IX (Bemofília B) koagulációs faktorok hiánya jellemez. A közös terápia az injektálható véralvadási faktorok rendszeres beadásából áll. A génterápiával viszont egészséges gént vezetnek be a májsejtekbe, amelyek koagulációs faktor hiányát eredményezik. Eddig két genetikai terápiát hagytak jóvá: roctavianus a hemofília A és hemgenix hemofília b.

A génterápia első sikere

A klinikai vizsgálatokban már két beteg sikeresen kapott genetikai terápiát. A hemofíliában szenvedő beteget 5,5 évvel ezelőtt kezelték, míg a beteg 3,5 évvel ezelőtt hemofíliával kezelt. Mindkét beteg nem szenvedett vérzést a kezelésük óta, és nem igényel további koagulációs tényezőket.

Az Észak -Rajna Orvosi Szolgálata az UKB Hemophilia Center számára a jövőben jóváhagyott nagylelkű terápiákat adott. A központ az egyik legnagyobb Németországban, és évente több mint 1500 beteget felügyel, évente mintegy 4200 járóbeteg -vizsgálatot és 250 fekvőbeteg -tartózkodást végez.

A témáról szóló kiegészítő információk megtalálhatók a Journal of Hematology Journal of Hematology-tól és a B.

A génterápiák hátteréről és a betegekre gyakorolt ​​hatásainak további részleteit lásd: Kabinett online . .

-A