Bonn uvodi pionirsku gensku terapiju protiv hemofilije - sjaj nade!

Bonn uvodi pionirsku gensku terapiju protiv hemofilije - sjaj nade!

Bonn, Deutschland - Od 2025. godine, inovativna genska terapija za liječenje hemofilije nudi se u centru hemofilije u Sveučilišnoj bolnici Bonn (UKB). UKB je dobio odobrenje za upotrebu ove terapije u bolesnika s hemofilijom koji omogućuju liječenje bez lijeka i mogu učinkovito spriječiti krvarenje.

Hemofilija je naslijeđena bolest karakterizirana nedostatkom faktora koagulacije VIII (hemofilija A) ili IX (hemofilija B). Uobičajena terapija sastoji se u redovnoj primjeni faktora koagulacije koji se mogu ubrizgavati. S genom terapijom, s druge strane, u stanice jetre unosi se zdrav gen koji proizvodi nedostatak faktora koagulacije. Do sada su odobrene dvije genetske terapije: roktavijska za hemofiliju A i hemgenix za hemofiliju b.

Prvi uspjeh genske terapije

Već u kliničkim studijama, dva pacijenta uspješno su dobila genetsku terapiju. Pacijent s hemofilijom A liječen je prije 5,5 godina, dok je pacijent primio terapiju s hemofilijom B prije 3,5 godine. Oba pacijenta nisu pretrpjela krvarenje od njihovog liječenja i ne zahtijevaju dodatne faktore koagulacije.

Medicinska služba Sjeverna Rajna dala je UKB Centar za hemofiliju za odobrenje velikodušnih terapija u budućnosti. Centar je jedan od najvećih u Njemačkoj i nadgleda preko 1500 pacijenata godišnje, s oko 4.200 ambulantnih pregleda i 250 bolničkih boravka godišnje.

Dopunske informacije o ovoj temi mogu se naći u članku iz

Za daljnje detalje o pozadini genskih terapija i njihovih učinaka na pacijente, pogledajte izvješće Kabinett online

-Transmid by