Bonn introduit la thérapie génique pionnière contre l'hémophilie - une lueur d'espoir!
Bonn introduit la thérapie génique pionnière contre l'hémophilie - une lueur d'espoir!
Bonn, Deutschland - À partir de 2025, une thérapie génique innovante pour le traitement de l'hémophilie est offerte au centre de l'hémophilie de l'hôpital universitaire Bonn (UKB). L'UKB a reçu l'approbation de l'utilisation de cette thérapie chez les patients atteints d'hémophilie qui permettent un traitement sans médicaments et peuvent prévenir efficacement les saignements.
Lal'hémophilie est une maladie héréditaire caractérisée par le manque de facteurs de coagulation VIII (hémophilie A) ou IX (hémophilie B). La thérapie commune consiste dans l'administration régulière de facteurs de coagulation injectables. Avec la thérapie génique, en revanche, un gène sain est introduit dans les cellules hépatiques qui produisent le manque de facteur de coagulation. Jusqu'à présent, deux thérapies génétiques ont été approuvées: Roctavian pour l'hémophilie A et Hemgenix pour l'hémophilie b.
Premier succès de la thérapie génique
Déjà dans les études cliniques, deux patients ont réussi à avoir reçu une thérapie génétique. Un patient atteint d'hémophilie A a été traité il y a 5,5 ans, tandis qu'un patient a reçu un traitement avec l'hémophilie B il y a 3,5 ans. Les deux patients n'ont pas souffert de saignement depuis leur traitement et ne nécessitent aucun facteur de coagulation supplémentaire.
Le Rhin Nord du service médical a donné au UKB Hemophilia Center pour approuver les thérapies généreuses à l'avenir. Le centre est l'un des plus grands en Allemagne et supervise plus de 1 500 patients par an, avec environ 4 200 examens ambulatoires et 250 séjours hospitalisés se produisant par an.
Des informations supplémentaires sur ce sujet peuvent être trouvées dans un article du
Pour plus de détails sur l'arrière-plan des thérapies géniques et leurs effets sur les patients, consultez le rapport de kabinett en ligne .
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