Bonn esittelee uranuurtavan geeniterapian hemofiliaa vastaan - toivon välähdyksen!

Bonn esittelee uranuurtavan geeniterapian hemofiliaa vastaan - toivon välähdyksen!

Bonn, Deutschland - Vuodesta 2025 lähtien hemofilian hoidon innovatiivista geeniterapiaa tarjotaan Bonn (UKB) Hemofilia Centerissä. UKB on saanut hyväksynnän tämän hoidon käytöstä potilailla, joilla on hemofilia, jotka mahdollistavat lääkityksen vapaan hoidon ja voivat estää verenvuotoa tehokkaasti.

hemofilia on perinnöllinen sairaus, jolle on ominaista hyytymistekijöiden puute VIII (hemofilia A) tai IX (hemofilia B). Yleinen terapia koostuu injektoitavien hyytymistekijöiden säännöllisestä antamisesta. Geeniterapialla toisaalta maksasoluihin viedään terve geeni, joka tuottaa hyytymistekijän puutteen. Toistaiseksi kaksi geneettistä terapiaa on hyväksytty: roctavian hemofilialle A ja hemgenix hemofilialle b.

geeniterapian ensimmäinen menestys

Jo kliinisissä tutkimuksissa kaksi potilasta sai menestyksekkäästi geeniterapiaa. Potilasta, jolla oli hemofilia A, hoidettiin 5,5 vuotta sitten, kun taas potilas sai hoitoa hemofilialla B 3,5 vuotta sitten. Molemmat potilaat eivät ole saaneet verenvuotoa hoidon jälkeen eivätkä vaadi ylimääräisiä hyytymistekijöitä.

Pohjois -Reinin lääketieteellinen palvelu on antanut tulevaisuudessa UKB: n hemofiliakeskuksen hyväksyttyihin anteliaisiin hoitomuotoihin. Keskus on yksi Saksan suurimmista ja valvoo yli 1 500 potilasta vuosittain, ja sillä on noin 4200 avohoitoa ja 250 sairaalahoidon oleskelua vuodessa.

Tätä aihetta koskevia lisätietoja löytyy artikkelista hematologian lehti .

Lisätietoja geeniterapioiden taustasta ja niiden vaikutuksista potilaisiin on kabinett verkossa

-transmissoinut